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Intervention Review

Ursodeoxycholic acid for cystic fibrosis-related liver disease

  1. Katharine Cheng1,*,
  2. Deborah Ashby2,
  3. Rosalind L Smyth3

Editorial Group: Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group

Published Online: 17 OCT 2012

Assessed as up-to-date: 12 SEP 2012

DOI: 10.1002/14651858.CD000222.pub2


How to Cite

Cheng K, Ashby D, Smyth RL. Ursodeoxycholic acid for cystic fibrosis-related liver disease. Cochrane Database of Systematic Reviews 2012, Issue 10. Art. No.: CD000222. DOI: 10.1002/14651858.CD000222.pub2.

Author Information

  1. 1

    Institute of Child Health, University of Liverpool, c/o Cochrane Cystic Fibrosis & Genetic Disorders Review Group, Liverpool, UK

  2. 2

    Imperial College London, School of Public Health, London, UK

  3. 3

    UCL, Institute of Child Health, London, UK

*Katharine Cheng, c/o Cochrane Cystic Fibrosis & Genetic Disorders Review Group, Institute of Child Health, University of Liverpool, Alder Hey Children's NHS Foundation Trust, Eaton Road, Liverpool, L12 2AP, UK. nikkij@liv.ac.uk.

Publication History

  1. Publication Status: Edited (no change to conclusions)
  2. Published Online: 17 OCT 2012

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Abstract

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Background

Cystic fibrosis-related liver disease peaks in adolescence with up to 20% of people with cystic fibrosis developing chronic liver disease. Early changes in the liver may ultimately result in end-stage liver disease with people needing transplantation. One therapeutic option currently used is ursodeoxycholic acid.

Objectives

To analyse evidence that ursodeoxycholic acid improves indices of liver function, reduces the risk of developing chronic liver disease and improves outcomes in general in cystic fibrosis.

Search methods

We searched the Cochrane CF and Genetic Disorders Group Trials Register comprising references identified from comprehensive electronic database searches, handsearches of relevant journals and abstract books of conference proceedings. We also contacted drug companies.

Date of the most recent search of the Group's trials register: 10 July 2012.

Selection criteria

Randomised controlled trials of the use of ursodeoxycholic acid for at least three months compared with placebo or no additional treatment in people with cystic fibrosis.

Data collection and analysis

Two authors independently assessed trial eligibility and quality.

Main results

Ten trials have been identified, of which three trials involving 118 participants were included. The complex design used in two trials meant that data could only be analysed for subsets of participants. There was no significant difference in weight change, mean difference -0.90 kg (95% confidence interval -1.94 to 0.14) based on 30 participants from two trials. Improvement in biliary excretion was reported in only one trial and no significant change after treatment was shown. Long-term outcomes such as death or need for liver transplantation were not reported.

Authors' conclusions

There are few trials assessing the effectiveness of ursodeoxycholic acid. There is insufficient evidence to justify its routine use in cystic fibrosis.

 

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Ursodeoxycholic acid for liver disease related to cystic fibrosis

Problems of bile composition and flow cause liver disease for up to 20% of young people with cystic fibrosis. Ursodeoxycholic acid is a naturally occurring bile acid given to try and prevent liver disease in cystic fibrosis. We searched for trials of this treatment which lasted for at least three months. We were able to include three trials with 118 participants. The complex design of two trials meant data could not be analysed for all the participants. There were no significant differences in any of the outcomes measured. Only one trial measured long-term outcomes such as the need for liver transplant or death. The results were not published per treatment group, only for all participants combined, so we can not draw any firm conclusions from the data. The review did not find enough evidence from trials about the effects of using ursodeoxycholic acid. Current research shows that adverse effects are rare, but there are not enough data about long-term use. As there is no other preventive treatment, more research on ursodeoxycholic acid is needed.

 

Résumé

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Acide ursodéoxycholique dans une maladie hépatique liée à la mucoviscidose

Contexte

Les risques de maladie hépatique liée à la mucoviscidose atteignent un pic à l'adolescence avec près de 20 % des jeunes atteints de mucoviscidose développant une maladie hépatique chronique. Des modifications précoces au niveau du foie peuvent finir par provoquer une maladie hépatique en phase terminale chez les personnes ayant besoin d'une greffe. Une option thérapeutique actuellement utilisée est l'acide ursodéoxycholique.

Objectifs

Analyser les preuves selon lesquelles l'acide ursodéoxycholique améliore les indices de la fonction hépatique, réduit les risques de développement d'une maladie hépatique chronique et améliore globalement les résultats concernant la mucoviscidose.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques qui comprend des références bibliographiques identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques et des recherches manuelles dans des journaux et des résumés d'actes de conférence pertinents. Nous avons également contacté des laboratoires pharmaceutiques.

Date des recherches les plus récentes effectuées dans le registre d'essais du groupe : 10 juillet 2012.

Critères de sélection

Des essais contrôlés randomisés comparant l'administration d'acide ursodéoxycholique pendant une durée d'au moins trois mois à un placebo ou à l'absence de traitement complémentaire chez des personnes atteintes de mucoviscidose.

Recueil et analyse des données

Deux auteurs ont indépendamment évalué l'éligibilité et la qualité méthodologique des essais.

Résultats Principaux

Dix essais ont été identifiés, dont trois totalisant 118 participants ont été inclus. La conception complexe utilisée dans deux essais signifiait que les données pouvaient uniquement être analysées pour des sous-ensembles de participants. Il n'y avait aucune différence significative au niveau de la variation pondérale, différence moyenne - 0,90 kg (intervalle de confiance à 95 % - 1,94 à 0,14) chez 30 participants issus de deux essais. Une amélioration de l'excrétion biliaire a été signalée dans un seul essai, mais aucun changement significatif n'a été constaté après le traitement. Aucun résultat à long terme, comme la mortalité ou le besoin d'une greffe hépatique, n'a été signalé.

Conclusions des auteurs

Il existe peu d'essais évaluant l'efficacité de l'acide ursodéoxycholique. Les preuves sont insuffisantes pour justifier son administration systématique dans la mucoviscidose.

 

Résumé simplifié

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Acide ursodéoxycholique dans une maladie hépatique liée à la mucoviscidose

Acide ursodéoxycholique dans une maladie hépatique liée à la mucoviscidose

Les problèmes liés à la composition et au flux biliaire provoquent une maladie hépatique chez près de 20 % des jeunes atteints de mucoviscidose. L'acide ursodéoxycholique est un acide biliaire sécrété naturellement administré pour tenter d'éviter le développement d'une maladie hépatique liée à la mucoviscidose. Nous avons recherché des essais concernant ce traitement dont la durée était d'au moins trois mois. Nous avons pu inclure trois essais totalisant 118 participants. La conception complexe de deux essais signifiait que les données ne pouvaient pas être analysées pour l'ensemble des participants. Il n'y avait aucune différence significative pour aucun des critères de jugement évalués. Un seul essai évaluait les critères de jugement à long terme, comme le besoin d'une greffe hépatique ou la mortalité. Les résultats n'ont pas été publiés par groupe de traitement, uniquement pour l'ensemble des participants combinés. Par conséquent, nous ne pouvons tirer aucune conclusion définitive à partir de ces données. La revue n'a pas trouvé suffisamment de preuves dans les essais concernant les effets liés à l'administration d'acide ursodéoxycholique. Les recherches en cours montrent que ses effets indésirables sont rares, mais qu'il n'existe pas suffisamment de données concernant son administration à long terme. Étant donné qu'il n'existe aucun autre traitement préventif, des recherches supplémentaires sur l'acide ursodéoxycholique doivent être effectuées.

Notes de traduction

Lepage 1997, Kapustina 2000 et Spray 2000 sont toutes des études en attente d'évaluation. Les personnes à l'origine de ces études ont été contactées. Si des données supplémentaires sont communiquées par ces investigateurs, la revue sera mise à jour en conséquence.

Traduit par: French Cochrane Centre 6th February, 2013
Traduction financée par: Minist�re des Affaires sociales et de la Sant�