Recombinant growth hormone for children and adolescents with Turner syndrome

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Authors


Abstract

Background

Turner syndrome (TS) affects about one in 1500 to 2500 live-born females. One of the most prevalent and salient features of the syndrome is extremely short stature. Untreated women are approximately 20 to 21 cm shorter than normal women within their respective populations. Recombinant human growth hormone (hGH) has been used to increase growth and final height in girls who have Turner syndrome.

Objectives

To assess the effects of recombinant growth hormone in children and adolescents with TS.

Search methods

MEDLINE, EMBASE, The Cochrane Library, LILACS, BIOSIS, Science Citation Index and reference lists were used to identify relevant trials.

Selection criteria

Randomised controlled trials were included if they were carried out in children with TS before achieving final height. Growth hormone had to be administered for a minimum of six months and compared with a placebo or no treatment control condition.

Data collection and analysis

Two reviewers assessed studies for inclusion criteria and for methodological quality. The primary outcomes were final height and growth. Secondary outcomes included bone age, quality of life, cognitive performance, and adverse effects.

Main results

Four RCTs that included 365 participants after one year of treatment were included. Only one trial reported final height in 61 treated women to be 148 cm and 141 cm in 43 untreated women (mean difference (MD) seven cm, 95% CI 6 to 8). Short-term growth velocity was greater in treated than untreated girls after one year (two trials, MD three cm per year, 95% CI 2 to 4) and after two years (one trial, MD two cm per year, 95% CI 1 to 2.3). Skeletal maturity was not accelerated by treatment with recombinant growth hormone (hGH). Adverse effects were minimally reported.

Authors' conclusions

Recombinant human growth hormone (hGH) doses between 0.3 to 0.375 mg/kg/wk increase short-term growth in girls with Turner syndrome by approximately three (two) cm in the first (second) year of treatment. Treatment in one trial increased final height by approximately six cm over an untreated control group. Despite this increase, the final height of treated women was still outside the normal range. Additional trials of the effects of hGH carried out with control groups until final height is achieved would allow better informed decisions about whether the benefits of hGH treatment outweigh the requirement of treatment over several years at considerable cost.

Resumen

Hormona de crecimiento recombinante en niñas y adolescentes con síndrome de Turner

Antecedentes

El síndrome de Turner (ST) afecta a alrededor de una entre 1500 y 2500 niñas nacidas vivas. Una de las características más comunes y notables del síndrome es una estatura sumamente baja. Las mujeres sin tratar son aproximadamente de 20 a 21 cm más bajas que las mujeres normales dentro de sus poblaciones respectivas. La hormona de crecimiento humana (hGH) recombinante se ha utilizado para aumentar el crecimiento y la estatura final en las mujeres con síndrome de Turner.

Objetivos

Evaluar los efectos de la hormona de crecimiento recombinante en niñas y adolescentes con ST.

Métodos de búsqueda

Para identificar ensayos relevantes, se usaron listas de referencias y las bases de datos MEDLINE, EMBASE, The Cochrane Library, LILACS, BIOSIS, Science Citation Index.

Criterios de selección

Se incluyeron ensayos controlados aleatorios que se habían realizado en niñas con ST antes de alcanzar la estatura final. La hormona de crecimiento debía administrarse durante un mínimo de seis meses y compararse con control de placebo o ningún tratamiento.

Obtención y análisis de los datos

Dos revisores evaluaron si los estudios cumplían los criterios de inclusión y su calidad metodológica. Los resultados primarios fueron la altura final y el crecimiento. Los resultados secundarios incluyeron edad ósea, calidad de vida, rendimiento cognitivo y efectos adversos.

Resultados principales

Se incluyeron cuatro ECA con 365 participantes después de un año de tratamiento. Sólo un ensayo informó que la altura final fue de 148 cm en 61 mujeres tratadas y de 141 cm en 43 mujeres sin tratar (diferencia de medias [DM] 7 cm; IC del 95%: 6 a 8). La velocidad de crecimiento a corto plazo fue mayor en las niñas tratadas que en aquellas sin tratar después de un año (dos ensayos, DM 3 cm/año; IC del 95%: 2 a 4) y después de dos años (un ensayo, DM 2 cm/año; IC del 95%: 1 a 2,3). La madurez esquelética no se aceleró con el tratamiento con la hormona de crecimiento (hGH) recombinante. Se informaron pocos efectos adversos.

Conclusiones de los autores

Las dosis de hormona de crecimiento humana (hGH) recombinante entre 0,3 y 0,375 mg/kg/semana incrementa el crecimiento a corto plazo en las niñas con síndrome de Turner en aproximadamente 3 cm en el primer año de tratamiento y 2 cm en el segundo año de tratamiento. En un ensayo el tratamiento incrementó la estatura final en aproximadamente 6 cm, comparado con un grupo control sin tratar. A pesar de este aumento la altura final de las mujeres tratadas aún estuvo fuera del rango normal. Ensayos adicionales de los efectos de la hGH realizados con grupos de control hasta que se alcance la estatura final permitirían tomar decisiones mejor fundamentadas acerca de si los beneficios del tratamiento con hGH superan la necesidad de tratamiento durante varios años a un costo considerable.

Plain language summary

Recombinant growth hormone for children and adolescents with Turner syndrome

Turner syndrome (TS) is a genetic disorder affecting the sexual development and appearance of girls and women. Women with TS are much shorter than other women (by about 21 cm or eight inches). To try to overcome slow growth, recombinant growth hormone (hGH) has been given. The hormone is injected under the skin several times a week until final adult height is achieved. The review found some evidence that hGH does increase short-term growth in girls with TS and adult height (an increase of perhaps five centimeters or two inches). However, girls treated with hGH are still substantially shorter than other women as adults. Final height in 61 treated women was 148 cm and 141 cm in 43 untreated women.

Resumen en términos sencillos

Hay algunas pruebas que muestran que la hormona de crecimiento recombinante mejora el crecimiento a corto plazo y la estatura adulta final en las niñas con síndrome de Turner

El síndrome de Turner (ST) es un trastorno genético que afecta al desarrollo sexual y la apariencia de las niñas y las mujeres. Las mujeres con ST son mucho más bajas que las demás mujeres (alrededor de 21 cm u 8 pulgadas). Para tratar de superar el crecimiento lento, se administró la hormona de crecimiento (hGH) recombinante. La hormona se inyecta bajo la piel varias veces a la semana hasta que se alcanza la estatura final. La revisión encontró algunas pruebas de que la hGH aumenta el crecimiento a corto plazo en niñas con ST y la estatura adulta (un aumento de quizás 5 cm o 2 pulgadas). Sin embargo, las niñas tratadas con hGH todavía son considerablemente más bajas que las otras mujeres en su vida adulta. La altura final fue 148 cm en 61 mujeres tratadas y 141 cm en 43 mujeres sin tratar.

Notas de traducción

La traducción y edición de las revisiones Cochrane han sido realizadas bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad del Gobierno español. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con Infoglobal Suport, cochrane@infoglobal-suport.com.

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