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Treatment for avascular necrosis of bone in people with sickle cell disease

  • Review
  • Intervention

Authors


Abstract

Background

Avascular necrosis of bone is a frequent and severe complication of sickle cell disease and its treatment is not standardised.

Objectives

To determine the impact of any surgical procedure compared with other surgical interventions or non-surgical procedures, on avascular necrosis of bone in people with sickle cell disease in terms of efficacy and safety.

Search methods

We searched the Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Haemoglobinopathies Trials Register, comprising references identified from comprehensive electronic database searches and handsearches of relevant journals and abstract books of conference proceedings. Additional trials were sought from the reference lists of papers identified by the search strategy.

Date of the most recent search of the Group's Haemoglobinopathies Trials Register: 21 February 2012.

Selection criteria

Randomised clinical trials comparing specific therapies for avascular necrosis of bone in people with sickle cell disease.

Data collection and analysis

Each author independently extracted data and assessed trial quality. Since only one trial was identified, meta-analysis was not possible.

Main results

One trial (46 participants) was eligible for inclusion. After randomisation eight participants were withdrawn, mainly because they declined to participate in the trial. Data were analysed for 38 participants at the end of the trial. After a mean follow up of three years, hip core decompression and physical therapy did not show clinical improvement when compared with physical therapy alone using the score from the original trial (an improvement of 18.1 points for those treated with intervention therapy versus an improvement of 15.7 points with control therapy). There was no significant statistical difference between groups regarding major complications (hip pain, relative risk (RR) 0.95 (95% confidence interval (CI) 0.56 to 1.60; vaso-occlusive crises, RR 1.14 (95% CI 0.72 to 1.80); and acute chest syndrome, RR 1.06 (95% CI 0.44 to 2.56)). This trial did not report results on mortality or quality of life.

Authors' conclusions

We found no evidence that adding hip core decompression to physical therapy achieves clinical improvement in people with sickle cell disease with avascular necrosis of bone compared to physical therapy alone. However, we highlight that our conclusion is based on one trial with high attrition rates. Further randomised controlled trials are necessary to evaluate the role of hip-core depression for this clinical condition. Endpoints should focus on participants' subjective experience (e.g. quality of life and pain) as well as more objective 'time-to-event' measures (e.g. mortality, survival, hip longevity). The availability of participants to allow adequate trial power will be a key consideration for endpoint choice.

Résumé

Traitement pour la nécrose avasculaire des os chez les personnes atteintes de drépanocytose

Contexte

La nécrose avasculaire des os est une complication fréquente et grave de la drépanocytose et son traitement n'est pas standardisé.

Objectifs

Déterminer l'impact d'une procédure chirurgicale, comparé à d'autres interventions chirurgicales ou à des procédures non chirurgicales, sur la nécrose avasculaire des os chez les personnes atteintes de drépanocytose en termes d'efficacité et de sécurité.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons effectué une recherche dans le registre des essais sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et autres maladies génétiques qui comprend des références identifiées à partir de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles dans les journaux et les recueils de résumés d'actes de conférences pertinents. Des essais supplémentaires ont été recherchés dans les bibliographies des articles identifiés par la stratégie de recherche.

Date des recherches les plus récentes effectuées dans le registre des essais cliniques sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane : 21 février 2012.

Critères de sélection

Les essais cliniques randomisés comparant des thérapies spécifiques pour la nécrose avasculaire des os chez les personnes atteintes de drépanocytose.

Recueil et analyse des données

Chaque auteur a extrait les données et évalué la qualité des essais de manière indépendante. Du fait qu'un seul essai a été identifié, il n'a pas été possible de procéder à une méta-analyse.

Résultats Principaux

Un essai (46 participants) pouvait être inclus. Après randomisation, huit participants ont fait l'objet d'un retrait, principalement parce qu'ils ont refusé de participer à l'essai. Des données ont été analysées pour 38 participants à la fin de l'essai. Après un suivi moyen de trois ans, le forage de la hanche et la physiothérapie n'ont pas montré d'amélioration clinique comparés à la physiothérapie seule en utilisant le score de l'essai d'origine (une amélioration de 18,1 points pour les patients traités par une thérapie interventionnelle versus une amélioration de 15,7 points avec le traitement témoin). Aucune différence statistique significative n'a été observée entre les groupes concernant les complications majeures (douleur de la hanche, risque relatif (RR) 0,95 (intervalle de confiance (IC) à 95 % 0,56 à 1,60 ; crises vaso-occlusives, RR 1,14 (IC à 95 % 0,72 à 1,80) et le syndrome thoracique aigu, RR 1,06 (IC à 95 % 0,44 à 2,56)). Cet essai n'a pas indiqué de résultats concernant la mortalité ou la qualité de vie.

Conclusions des auteurs

Nous n'avons trouvé aucune preuve suggérant que l'addition d'un forage de la hanche à une physiothérapie apportait une amélioration clinique chez les personnes atteintes de drépanocytose avec nécrose avasculaire des os comparé à la physiothérapie seule. Cependant, nous insistons sur le fait que notre conclusion est basée sur un essai avec des taux d'attrition élevés. Des essais contrôlés randomisés supplémentaires doivent être réalisés pour évaluer le rôle du forage de la hanche pour cette affection clinique. Les critères de jugement doivent s'intéresser à l'expérience subjective des participants (par ex. la qualité de vie et la douleur), ainsi qu'à des mesures plus objectives de « temps jusqu'à l'événement » (par ex. la mortalité, la survie, la longévité des hanches). La disponibilité des participants, visant à permettre des essais d'une puissance adéquate, sera une considération essentielle pour le choix des critères d'évaluation.

Plain language summary

Treatments for people with sickle cell disease in whom poor blood supply to an area of bone leads to bone death

Many people with sickle cell disease experience bone death due to temporary or permanent loss of blood supply to parts of their bones. This can be very painful. The bones usually affected are the thigh bones at the hip joint and the arm bones at the shoulder joint. The aim of treatment is to stop the pain and maintain a mobile joint. Treatments include resting the joint, physiotherapy, the use of pain relief, joint replacements and bone grafts. However, complications from surgery may be more frequent in people with sickle cell disease. We found one eligible trial which analysed data from 38 people from 32 different treatment centres. The trial compared a treatment of surgery and physical therapy to physical therapy on its own. This trial did not show that the addition of surgery to a physical therapy regimen could improve the outcome for people with sickle cell disease and avascular necrosis. However, the strength of this trial’s findings were weakened by a number of participants who could not complete the treatment. Further trials are needed which will look at the long-term outcomes of different treatments for this condition. Trialists should consider including endpoints that focus on the subjective experience of participants (such as quality of life, and pain) as well as more objective such as mortality, survival, or hip longevity. The availability of participants to allow adequate trial power will be a key consideration during endpoint choice.

Résumé simplifié

Traitement pour la nécrose avasculaire des os chez les personnes atteintes de drépanocytose

Traitements pour les personnes atteintes de drépanocytose chez lesquelles le faible apport sanguin dans une région des os conduit à une nécrose des os

De nombreuses personnes atteintes de drépanocytose subissent une nécrose des os en raison d'une perte temporaire ou permanente d'apport sanguin dans certaines parties de leurs os. Cela peut être très douloureux. Les os généralement affectés sont les os de la cuisse à l'articulation de la hanche et les os des bras à l'articulation de l'épaule. Le but du traitement est d'arrêter la douleur et de maintenir la mobilité de l'articulation. Les traitements comprennent le repos de l'articulation, la physiothérapie, l'utilisation d'analgésiques, les remplacements d'articulations et les greffes osseuses. Cependant, les complications dues à la chirurgie peuvent être plus fréquentes chez les personnes atteintes de drépanocytose. Nous avons trouvé un essai éligible qui analysait des données concernant 38 personnes provenant de 32 centres de traitement différents. L'essai comparait un traitement de chirurgie et de physiothérapie à la physiothérapie seule. Cet essai n'a pas montré que l'addition de la chirurgie à un régime de physiothérapie pouvait améliorer le critère d'évaluation pour les personnes atteintes de drépanocytose et de nécrose avasculaire. Cependant, la force des résultats de cet essai a été diminuée par un certain nombre de participants qui n'ont pas pu terminer le traitement. D'autres essais qui examineront les critères d'évaluation à long terme de différents traitements pour cette maladie devront être réalisés. Les investigateurs devraient envisager d'inclure des critères d'évaluation s'intéressant à l'expérience subjective des participants (tels que la qualité de vie et la douleur), ainsi que des critères plus objectifs, tels que la mortalité, la survie ou la longévité des hanches. La disponibilité des participants, visant à permettre des essais d'une puissance adéquate, sera une considération essentielle lors du choix des critères d'évaluation.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 6th February, 2013
Traduction financée par: Ministère du Travail, de l'Emploi et de la Santé Français