Intervention Review

You have free access to this content

Mechanical ventilation for amyotrophic lateral sclerosis/motor neuron disease

  1. Aleksandar Radunovic1,*,
  2. Djillali Annane2,
  3. Muhammad K Rafiq3,
  4. Naveed Mustfa4

Editorial Group: Cochrane Neuromuscular Disease Group

Published Online: 28 MAR 2013

Assessed as up-to-date: 1 MAY 2012

DOI: 10.1002/14651858.CD004427.pub3


How to Cite

Radunovic A, Annane D, Rafiq MK, Mustfa N. Mechanical ventilation for amyotrophic lateral sclerosis/motor neuron disease. Cochrane Database of Systematic Reviews 2013, Issue 3. Art. No.: CD004427. DOI: 10.1002/14651858.CD004427.pub3.

Author Information

  1. 1

    Royal London Hospital, Barts and the London MND Centre, London, UK

  2. 2

    Hôpital Raymond Poincaré, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Critical Care Department, Garches, Ile de France, France

  3. 3

    University of Sheffield, Academic Neurology Unit, Sheffield, UK

  4. 4

    City General, University Hospital of North Staffordshire, Department of Respiratory Medicine, Stoke-on-Trent, UK

*Aleksandar Radunovic, Barts and the London MND Centre, Royal London Hospital, Whitechapel, London, E1 1BB, UK. Aleksandar.Radunovic@bartshealth.nhs.uk.

Publication History

  1. Publication Status: New search for studies and content updated (no change to conclusions)
  2. Published Online: 28 MAR 2013

SEARCH

 

Abstract

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Background

Amyotrophic lateral sclerosis, also known as motor neuron disease, is a fatal neurodegenerative disease. Neuromuscular respiratory failure is the commonest cause of death, usually within two to five years of the disease onset. Supporting respiratory function with mechanical ventilation may improve survival and quality of life. This is the first update of a review first published in 2009.

Objectives

The primary objective of the review is to examine the efficacy of mechanical ventilation (tracheostomy and non-invasive ventilation) in improving survival in ALS. The secondary objectives are to examine the effect of mechanical ventilation on functional measures of disease progression and quality of life in people with ALS; and assess adverse events related to the intervention.

Search methods

We searched The Cochrane Neuromuscular Disease Group Specialized Register (1 May 2012), CENTRAL (2012, Issue 4), MEDLINE (January 1966 to April 2012), EMBASE (January 1980 to April 2012), CINAHL Plus (January 1937 to April 2012), and AMED (January 1985 to April 2012). We also searched for ongoing studies on ClinicalTrials.gov.

Selection criteria

Randomised and quasi-randomised controlled trials involving non-invasive or tracheostomy assisted ventilation in participants with a clinical diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis, independent of the reported outcomes. We planned to include comparisons with no intervention or the best standard care.

Data collection and analysis

For the original review, four authors independently selected studies for assessment and two authors reviewed searches for this update. All authors extracted data independently from the full text of selected studies and assessed the risk of bias in studies that met the inclusion criteria. We attempted to obtain missing data where possible. We planned to collect adverse event data from included studies.

Main results

For the original Cochrane review, the review authors identified and included two randomised controlled trials involving 54 participants with ALS receiving non-invasive ventilation. There were no new randomised or quasi-randomised controlled trials at this first update.

Incomplete data were published for one study and we contacted the trial authors who were not able to provide the missing data. Therefore, the results of the review were based on a single study of 41 participants that compared non-invasive ventilation with standard care. It was a well conducted study with low risk of bias.

The study showed that the overall median survival was significantly different between the group treated with non-invasive ventilation and the standard care group. The median survival in the non-invasive ventilation group was 48 days longer (219 days compared to 171 days for the standard care group (estimated 95% CI 12 to 91 days, P = 0.0062)). This survival benefit was accompanied by an enhanced quality of life. On subgroup analysis, the survival and quality of life benefit was much more in the subgroup with normal to moderately impaired bulbar function (20 participants); median survival was 205 days longer (216 days in NIV group versus 11 days in the standard care group, P = 0.0059). Non-invasive ventilation did not prolong survival in participants with poor bulbar function (21 participants), although it showed significant improvement in the mean symptoms domain of the Sleep Apnoea Quality of Life Index but not in the Short Form-36 Health Survey Mental Component Summary score. Neither trial reported clinical data on intervention related adverse effects.

Authors' conclusions

Evidence from a single randomised trial of non-invasive ventilation in 41 participants suggests that it significantly prolongs survival and improves or maintains quality of life in people with ALS. Survival and some measures of quality of life were significantly improved in the subgroup of people with better bulbar function, but not in those with severe bulbar impairment. Future studies should examine the health economics of NIV and factors influencing access to NIV. We need to understand the factors, personal and socioeconomic, that determine access to NIV.

 

Plain language summary

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Non-invasive ventilation for people with amyotrophic lateral sclerosis or motor neuron disease

Management of amyotrophic lateral sclerosis (ALS), also known as motor neuron disease (MND), has evolved rapidly in the last ten years and although still incurable, ALS is not untreatable. In this updated review we examined the evidence from two randomised trials, involving 54 participants in total, of non-invasive ventilation (using a face or nasal mask and a small portable ventilator) in people with ALS. Complete data were only available from a single trial of 41 participants. The results of this trial indicate that non-invasive ventilation significantly prolongs survival and improves or maintains quality of life compared to standard care. Average survival was increased by 48 days from 171 to 219 days (estimated 95% CI 12 to 91 days). The survival benefit from non-invasive ventilation was shown to be much greater in those people with ALS who had normal or only moderately impaired bulbar function (impairments to the muscles used for speaking, chewing and swallowing). Among these 20 participants, the average survival for those treated with non-invasive ventilation was increased by 205 days (survival was 216 days with non-invasive ventilation, compared to 11 days with standard care). The quality of life was also maintained in participants with mild to moderate bulbar impairment. In the 21 participants with severe bulbar impairment, non-invasive ventilation significantly improved sleep-related symptoms compared to standard care but did not prolong survival. Neither trial reported on adverse effects due to the intervention. Future studies should examine the health economics of non-invasive ventilation and factors that influence access to non-invasive ventilation.

 

Résumé

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Ventilation mécanique dans la sclérose latérale amyotrophique/maladie du motoneurone

Contexte

La sclérose latérale amyotrophique, aussi connue sous le nom de « maladie du motoneurone », est une maladie neurodégénérative mortelle. Une insuffisance respiratoire neuromusculaire est la cause de décès la plus commune, généralement entre 2 et 5 ans après l'apparition de la maladie. Une prise en charge de la fonction respiratoire à l'aide d'une ventilation mécanique peut améliorer la survie et la qualité de vie. Ceci est la première mise à jour d'une revue publiée pour la première fois en 2009.

Objectifs

L'objectif principal de cette revue est d'examiner l'efficacité de la ventilation mécanique (trachéostomie et ventilation non invasive) à améliorer la survie dans le cas d'une SLA. Les objectifs secondaires consistent à examiner les effets de la ventilation mécanique sur les mesures fonctionnelles de progression de la maladie et la qualité de vie chez les personnes atteintes d'une SLA, mais aussi d'évaluer les événements indésirables liés à l'intervention.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons effectué des recherches dans le registre spécialisé du groupe Cochrane sur les maladies neuromusculaires (1er mai 2012), CENTRAL (2012, numéro 4), MEDLINE (de janvier 1966 à avril 2012), EMBASE (de janvier 1980 à avril 2012), CINAHL Plus (de janvier 1937 à avril 2012) et AMED (de janvier 1985 à avril 2012). Nous avons également recherché des études en cours sur ClinicalTrials.gov.

Critères de sélection

Des essais contrôlés randomisés et quasi randomisés impliquant une ventilation assistée par trachéotomie ou non invasive chez les participants ayant un diagnostic clinique de sclérose latérale amyotrophique, indépendant des résultats rapportés. Nous avions prévu d'inclure des comparaisons par rapport à l'absence d'intervention ou aux soins standard les plus efficaces.

Recueil et analyse des données

Pour la revue d'origine, quatre auteurs ont indépendamment sélectionné des études à évaluer et deux auteurs ont passé en revue des recherches pour cette mise à jour. Tous les auteurs ont indépendamment extrait des données du texte intégral des études sélectionnées et évalué les risques de biais des études répondant aux critères d'inclusion. Nous avons essayé de nous procurer des données manquantes, lorsque cela était possible. Nous avions prévu de recueillir des données concernant les événements indésirables dans les études incluses.

Résultats Principaux

Pour la revue Cochrane d'origine, les auteurs ont identifié et inclus deux essais contrôlés randomisés impliquant 54 participants atteints d'une SLA et bénéficiant d'une ventilation non invasive. Il n'y avait aucun nouvel essai contrôlé randomisé ou quasi randomisé pour cette première mise à jour.

Des données incomplètes d'une étude ont été publiées et nous avons contacté les auteurs des essais qui n'ont pas pu fournir ces données manquantes. Par conséquent, les résultats de la revue se basaient sur une seule étude, composée de 41 participants, et comparaient la ventilation non invasive à des soins standard. Il s'agissait d'une étude correctement réalisée présentant de faibles risques de biais.

Cette étude montrait que la survie médiane globale était significativement différente entre le groupe traité par une ventilation non invasive et le groupe de soins standard. La survie médiane dans le groupe traité par une ventilation non invasive était prolongée de 48 jours (219 jours contre 171 jours pour le groupe de soins standard (IC à 95 % estimé, 12 à 91 jours, P = 0,0062)). Cet effet bénéfique sur la survie était accompagné d'une amélioration de la qualité de vie. Dans le cadre d'une analyse en sous-groupes, cet effet bénéfique sur la survie et la qualité de vie était plus significatif dans le sous-groupe présentant des troubles normaux à modérés de la fonction bulbaire (20 participants) ; la survie médiane était prolongée de 205 jours (216 jours dans le groupe traité par une VNI contre 11 jours dans le groupe de soins standard, P = 0,0059). La ventilation non invasive ne prolongeait pas la survie chez les participants ayant une fonction bulbaire médiocre (21 participants), bien qu'elle améliore significativement les symptômes moyens de l'indice de qualité de vie dans le domaine de l'apnée du sommeil, mais pas le score récapitulatif des composants mentaux du questionnaire abrégé sur la santé en 36 points. Aucun essai n'a rapporté des données cliniques concernant des effets indésirables liés à l'intervention.

Conclusions des auteurs

Des preuves issues d'un essai randomisé unique concernant la ventilation non invasive de 41 participants suggèrent qu'elle permet de prolonger significativement la survie et qu'elle améliore ou maintient la qualité de vie des personnes atteintes d'une SLA. La survie et certaines mesures de qualité de vie s'étaient sensiblement améliorées dans le sous-groupe de personnes ayant une meilleure fonction bulbaire, mais pas chez celles souffrant de graves troubles bulbaires. Des études futures devront examiner l'économie de la santé de la VNI et les facteurs influençant l'accès à la VNI. Nous devons comprendre les facteurs, personnels et socio-économiques, qui déterminent l'accès à la VNI.

 

Résumé simplifié

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Ventilation mécanique dans la sclérose latérale amyotrophique/maladie du motoneurone

Ventilation non invasive chez les personnes atteintes d'une sclérose latérale amyotrophique ou maladie du motoneurone

La prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi connue sous le nom de « maladie du motoneurone » (MMN), a rapidement évolué au cours des dix dernières années, mais reste toujours incurable et il n'existe donc aucun traitement de la SLA. Dans cette revue mise à jour, nous avons examiné des preuves issues de deux essais randomisés, impliquant un total de 54 participants et concernant la ventilation non invasive (via un masque facial ou nasal et d'un petit ventilateur portable) chez des personnes atteintes d'une SLA. Les données complètes étaient seulement disponibles dans un essai unique composé de 41 participants. Les résultats de cet essai indiquent que la ventilation non invasive prolonge considérablement la survie et améliore ou maintient la qualité de vie par rapport à des soins standard. La survie moyenne avait augmenté de 48 jours en passant de 171 à 219 jours (IC à 95 % estimé, 12 à 91 jours). Les effets bénéfiques de la ventilation non invasive sur la survie se révélaient plus importants chez les personnes atteintes d'une SLA, présentant des troubles normaux ou uniquement modérés de la fonction bulbaire (troubles au niveau des muscles de la parole, de la mâchoire et de la déglutition). Parmi ces 20 participants, la survie moyenne de ceux traités par une ventilation non invasive avait augmenté de 205 jours (la survie atteignait 216 jours avec une ventilation non invasive par rapport à 11 jours avec des soins standard). La qualité de vie était également maintenue chez les participants atteints de troubles bulbaires légers à modérés. Chez les 21 participants atteints de troubles bulbaires graves, la ventilation non invasive améliorait considérablement les symptômes liés au sommeil par rapport à des soins standard, mais ne prolongeait pas la survie. Aucun essai ne rendait compte des effets indésirables dus à l'intervention. De futures études devront examiner l'économie de la santé de la ventilation non invasive et des facteurs influençant l'accès à la ventilation non invasive.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 22nd March, 2013
Traduction financée par: Instituts de Recherche en Sant� du Canada, Minist�re de la Sant� et des Services Sociaux du Qu�bec, Fonds de recherche du Qu�bec-Sant� et Institut National d'Excellence en Sant� et en Services Sociaux pour la France: Minist�re en charge de la Sant�