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Medical and surgical treatment for ocular myasthenia

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  • Intervention

Authors


Abstract

Background

Approximately 50% of people with myasthenia gravis present with purely ocular symptoms, so called ocular myasthenia. Of these between 50% to 60% develop generalized disease, most within two years. Their management is controversial. This is an update of a review first published in 2006 and previously updated in 2008 and 2010.

Objectives

To assess the effects of treatments for ocular myasthenia and to answer three specific questions. Are there any treatments that impact the progression from ocular to generalized disease? Are there any treatments that improve symptoms of diplopia or ptosis? What is the frequency of adverse effects associated with treatments used?

Search methods

In this updated review, we searched the Cochrane Neuromuscular Disease Group Specialized Register (3 August 2012), CENTRAL (2012, Issue 7), MEDLINE (January 1996 to July 2012) and EMBASE (January 1974 to July 2012) for randomized controlled trials (RCTs) as well as case-control and cohort studies. The titles and abstracts of all articles were read by both authors and the full texts of possibly relevant articles were reviewed. The references of all manuscripts included in the review were scanned to identify additional articles of relevance and experts in the field were contacted to identify additional published and unpublished data. Where necessary, we contacted authors for further information.

Selection criteria

Inclusion required meeting three criteria: (a) randomized (or quasi-randomized) controlled study design; (b) active treatment compared to placebo, no treatment or some other treatment; and (c) results reported separately for patients with ocular myasthenia (grade 1) as defined by the Myasthenia Gravis Foundation of America.

Data collection and analysis

We collected data regarding the risk of progression to generalized myasthenia gravis, improvement in ocular symptoms, and the frequency of treatment-related side effects.

Main results

In the original review, we identified two RCTs relevant to the treatment of ocular myasthenia, only one of which reported results in terms of the pre-specified outcome measures used in this review. This study included only three participants and was of limited methodological quality. There were no new RCTs in searches conducted for this or previous updates. In the absence of data from RCTs, we present a review of the available observational data.

Authors' conclusions

The available randomized controlled literature does not permit any meaningful conclusions about the efficacy of any form of treatment for ocular myasthenia. Data from several reasonably good quality observational studies suggest that corticosteroids and azathioprine may be beneficial in reducing the risk of progression to generalized myasthenia gravis.

Résumé scientifique

Traitement médical et chirurgical pour la myasthénie oculaire

Contexte

Environ 50 % des personnes atteintes de myasthénie grave présentent des symptômes purement oculaires, ce que l'on appelle la myasthénie oculaire. Entre 50 % et 60 % de ceux-ci développent une maladie généralisée, pour la plupart dans les deux ans. Leur mode de prise en charge est controversé. Ceci est une mise à jour d'une revue publiée pour la première fois en 2006 et précédemment mise à jour en 2008 et 2010.

Objectifs

Évaluer les effets de traitements pour la myasthénie oculaire et répondre à trois questions précises. Y a-t-il des traitements qui ont un impact sur l'évolution de la maladie oculaire en maladie généralisée ? Y a-t-il des traitements qui améliorent les symptômes de la diplopie ou du ptosis ? Quelle est la fréquence des effets indésirables associés aux traitements utilisés ?

Stratégie de recherche documentaire

Pour cette mise à jour de la revue nous avons effectué une recherche dans le registre spécialisé du groupe Cochrane sur les affections neuro-musculaires (le 3 août 2012) et dans CENTRAL (2012, numéro 7), MEDLINE (de janvier 1996 à juillet 2012) et EMBASE (de janvier 1974 à juillet 2012) afin de trouver des essais contrôlés randomisés (ECR) ainsi que des études cas et de cohorte. Les titres et les résumés de tous les articles ont été lus par les deux auteurs et les textes intégraux des articles potentiellement pertinents ont été étudiés. Les références de tous les manuscrits inclus dans la revue ont été numérisés afin d'identifier d'autres articles pertinents, et des experts dans le domaine ont été contactés afin de repérer des données supplémentaires publiées ou inédites. Lorsque cela s'est révélé nécessaire, nous avons contacté les auteurs des études afin d'obtenir des informations complémentaires.

Critères de sélection

L'inclusion était conditionnée à trois critères : (a) étude contrôlée randomisée (ou quasi-randomisée), (b) traitement actif comparé à un placebo, à l'absence de traitement ou à un autre traitement, et (c) compte-rendu séparé des résultats pour les patients atteints de myasthénie oculaire (niveau 1) comme défini par la Myasthenia Gravis Foundation of America.

Recueil et analyse des données

Nous avons recueilli les données concernant le risque d'évolution en myasthénie généralisée, l'amélioration des symptômes oculaires et la fréquence des effets indésirables liés au traitement.

Résultats principaux

Dans la revue initiale, nous avions identifié deux ECR relatifs au traitement de la myasthénie oculaire, dont un seul avait rendu compte des résultats sous la forme des mesures prédéfinies utilisées dans cette revue. Cette étude ne comportait que trois participants et était de qualité méthodologique limitée. Aucun nouvel ECR n'a été identifié dans les recherches menées pour la présente ou les précédentes mises à jour. En l'absence de données provenant d'ECR, nous présentons une revue des données observationnelles disponibles.

Conclusions des auteurs

La littérature contrôlée randomisée disponible ne permet pas de tirer des conclusions significatives quant à l'efficacité d'une quelconque forme de traitement pour la myasthénie oculaire. Les données de plusieurs études observationnelles de raisonnablement bonne qualité laissent penser que les corticostéroïdes et l'azathioprine pourraient être bénéfiques dans la réduction du risque d'évolution en myasthénie généralisée.

Plain language summary

Medical and surgical treatment for ocular myasthenia

Ocular myasthenia is a form of myasthenia gravis in which weakened eye muscles cause double vision or drooping eyelids. It accounts for approximately 50% of people with myasthenia gravis. Myasthenia gravis is an autoimmune disorder in which the body's own antibodies block the transmission of nerve impulses to muscles, causing fluctuating weakness and muscles that tire easily. Approximately half of people who have ocular myasthenia will go on to develop generalised myasthenia gravis and weakness affecting other muscles. For the majority of people this will be within the first two years of developing ocular symptoms.

The aims of treatment for ocular myasthenia are to return the person to a state of clear vision and to prevent the development, or limit the severity of generalised myasthenia gravis. Treatments proposed for ocular myasthenia include drugs that suppress the immune system including corticosteroids and azathioprine, thymectomy (surgical removal of the thymus gland), and acetylcholinesterase inhibitors (which increases acetylcholine to compensate for the lack of acetylcholine receptors).

Two randomised controlled trials (RCTs) relevant to the treatment of ocular myasthenia were identified in the original version of this review in 2006 and no new trials in this or previous updates. One trial included 43 ocular myasthenia participants treated with corticotropin (a type of corticosteroid) or placebo. The other only included three participants with ocular myasthenia and seven with generalised myasthenia gravis who were treated with intranasal neostigmine (an acetylcholinesterase inhibitor) or placebo. Neither trial enabled us to draw firm conclusions regarding how effective these treatments were in preventing progression to the development of generalised myasthenia gravis or in improving ocular symptoms. Several reasonably good quality non-randomised studies favor the use of corticosteroids and azathioprine but these and other agents need to be tested in well-designed RCTs.

Résumé simplifié

Traitement médical et chirurgical pour la myasthénie oculaire

La myasthénie oculaire est une forme de myasthénie grave dans laquelle l'affaiblissement des muscles des yeux est la cause d'une vision double ou de paupières tombantes. Elle compte pour environ 50 % des personnes atteintes de myasthénie grave. La myasthénie grave est une affection auto-immune dans laquelle les anticorps de l'organisme bloquent la transmission des influx nerveux aux muscles, entraînant une faiblesse fluctuante et faisant que les muscles se fatiguent facilement. Environ la moitié des personnes atteintes de myasthénie oculaire développent progressivement une myasthénie grave généralisée et voient d'autres muscles s'affaiblir. Pour la majorité des gens cela se produira au cours des deux premières années du développement des symptômes oculaires.

Les objectifs du traitement de la myasthénie oculaire sont de rendre à la personne une vision claire et de prévenir le développement ou limiter la gravité de la myasthénie généralisée. Les traitements proposés pour la myasthénie oculaire comprennent les médicaments suppresseurs du système immunitaire, notamment les corticostéroïdes et l'azathioprine, la thymectomie (ablation chirurgicale du thymus) et les inhibiteurs de l'acétylcholinestérase (qui augmentent l'acétylcholine pour compenser le manque de récepteurs de l'acétylcholine).

Deux essais contrôlés randomisés (ECR) relatifs au traitement de la myasthénie oculaire avaient été identifiés dans la version originale de cette revue en 2006, et aucun nouvel essai pour la présente ou les précédentes mises à jour. Un essai comptait 43 participants atteints de myasthénie oculaire, traités à la corticotropine (un type de corticostéroïde) ou au placebo. L'autre ne comprenait que trois participants souffrant de myasthénie oculaire et sept atteints de myasthénie grave généralisée, qui avaient reçu de la néostigmine intranasale (un inhibiteur de l'acétylcholinestérase) ou un placebo. Aucun de ces essais ne nous a permis de tirer des conclusions fermes quant à l'efficacité de ces traitements pour la prévention de l'évolution en myasthénie généralisée ou pour l'amélioration des symptômes oculaires. Plusieurs études non randomisées de raisonnablement bonne qualité étayent l'utilisation des corticostéroïdes et de l'azathioprine, mais ces agents et d'autres doivent être testés dans des ECR bien conçus.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 10th January, 2013
Traduction financée par: Minist�re Fran�ais des Affaires sociales et de la Sant�