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Intervention Review

Hematopoietic stem cell transplantation for children with sickle cell disease

  1. Chioma Oringanje1,*,
  2. Eneida Nemecek2,
  3. Oluseyi Oniyangi3

Editorial Group: Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group

Published Online: 21 JAN 2009

Assessed as up-to-date: 5 OCT 2010

DOI: 10.1002/14651858.CD007001.pub2


How to Cite

Oringanje C, Nemecek E, Oniyangi O. Hematopoietic stem cell transplantation for children with sickle cell disease. Cochrane Database of Systematic Reviews 2009, Issue 1. Art. No.: CD007001. DOI: 10.1002/14651858.CD007001.pub2.

Author Information

  1. 1

    University of Calabar Teaching Hospital, Institute of Tropical Disease Research and Prevention, Calabar, Cross River, Nigeria

  2. 2

    Oregon Health & Science University, Doernbecher Children's Hospital, Portland, Oregon, USA

  3. 3

    National Hospital, Paediatrics Department, Abuja, Nigeria

*Chioma Oringanje, Institute of Tropical Disease Research and Prevention, University of Calabar Teaching Hospital, Calabar, Cross River, G.P.O 1241, Nigeria. chyoma12@yahoo.com.

Publication History

  1. Publication Status: New search for studies and content updated (no change to conclusions)
  2. Published Online: 21 JAN 2009

SEARCH

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Abstract

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Background

Sickle cell disease is a genetic disorder involving a defect in the red blood cells due to its sickled hemoglobin. The main therapeutic interventions include preventive and supportive measures. Hematopoietic stem cell transplantations are carried out with the aim of replacing the defective cells and their progenitors (hematopoietic (i.e. blood forming) stem cells) in order to correct the disorder.

Objectives

To determine whether stem cell transplantation can improve survival and prevent symptoms and complications associated with sickle cell disease. To examine the risks of stem cell transplantation against the potential long-term gain for people with sickle cell disease.

Search methods

We searched the Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Group's Haemoglobinopathies Trials Register complied from electronic searches of the Cochrane Central Register of Controlled Trials (Clinical Trials) (updated each new issue of The Cochrane Library) and quarterly searches of MEDLINE.

Unpublished work was identified by searching the abstract books of major conference proceedings and we conducted a search of the website: www.ClinicalTrials.gov.

Date of the most recent search of the Group's Haemoglobinopathies Trials Register: 22 July 2010.

Selection criteria

Randomized controlled and quasi-randomized studies that compared any method of stem cell transplantation with either each other or with any of the preventive or supportive interventions (e.g. periodic blood transfusion, use of hydroxyurea, antibiotics, pain relievers, supplemental oxygen) in children under 16 years of age irrespective of the type of sickle cell disease, gender and setting.

Data collection and analysis

No relevant trials were identified.

Main results

Ten trials were identified by the initial search and none for the update. None of these trials were suitable for inclusion in this review.

Authors' conclusions

Reports on the use of hematopoietic stem cell transplantation improving survival and preventing symptoms and complications associated with sickle cell disease are currently limited to observational and other less robust studies. No randomized controlled trial assessing the benefit or risk of hematopoietic stem cell transplantations in children was found. Thus, this systematic review identifies the need for a multicentre randomized controlled trial assessing the benefits and possible risks of hematopoietic stem cell transplantations comparing sickle status and severity of disease in children.

 

Plain language summary

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Transplantation of blood-forming stem cells for children with sickle cell disease

Sickle cell disease is a genetic disorder mainly characterized by the presence of deformed, sickle-shaped red blood cells in the blood stream. These cells deprive tissues of blood and oxygen resulting in periodic and recurrent painful attacks. Complications include acute chest syndrome and stroke. Although sickle cell disease is responsive to preventive and supportive measures such as the use of prophylactic antibodies and periodic blood transfusion, these do not provide a cure. The use of hematopoietic (blood forming) stem cell transplantation involves replacing the deformed red blood cells and the cells that produced these hematopoietic stem cells with normal cells from a healthy donor thereby producing normal red blood cells. These stem cells can be derived from either the bone marrow or blood (umbilical cord blood or peripheral blood) of a healthy individual. There are no randomized controlled trials assessing the benefits and risks; the most appropriate source of stem cells; or the most eligible participants (those who have experience severe complication or those who have not) of the procedure in children with sickle cell disease.

 

Résumé

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Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les personnes atteintes de drépanocytose

Contexte

La drépanocytose est une maladie génétique impliquant un défaut des globules rouges en raison d'une hémoglobine drépanocytaire. Les principales interventions thérapeutiques incluent des mesures préventives et de soutien. Des transplantations de cellules souches hématopoïétiques sont réalisées afin de remplacer des cellules défectueuses et leurs progéniteurs (cellules souches hématopoïétiques (c'est-à-dire génératrices de sang)) pour soigner cette maladie.

Objectifs

Déterminer si la transplantation de cellules souches peut améliorer la survie, mais aussi prévenir les symptômes et les complications liés à la drépanocytose. Examiner les risques de la transplantation de cellules souches par rapport au gain potentiel à long terme pour les personnes atteintes de drépanocytose.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques composé de recherches électroniques réalisées dans le registre Cochrane des essais contrôlés (essais cliniques) (mise à jour de chaque nouveau numéro de The Cochrane Library), ainsi que de recherches réalisées dans MEDLINE tous les trois mois.

Les travaux non publiés ont été identifiés par des recherches dans les recueils de résumés d'actes de conférence majeurs, ainsi que par des recherches dans le site Web : www.ClinicalTrials.gov.

Date des recherches les plus récemment effectuées dans le registre d'essais du groupe Cochrane sur les hémoglobinopathies : 22 juillet 2010.

Critères de sélection

Des études contrôlées randomisées et des études quasi randomisées comparant n'importe quelle méthode de transplantation de cellules souches entre elles ou à n'importe quelle intervention préventive ou de soutien (par ex. : transfusion sanguine périodique, administration d'hydroxyurée, d'antibiotiques, d'antidouleurs, supplémentation en oxygène) chez des enfants de moins de 16 ans, quel que soit le type de drépanocytose, le sexe et le milieu.

Recueil et analyse des données

Aucun essai pertinent n'a été identifié.

Résultats Principaux

Dix essais ont été identifiés par les recherches initiales, mais aucun pour cette mise à jour. Aucun de ces essais ne présentait les critères requis pour être inclus dans cette revue.

Conclusions des auteurs

Des rapports sur le recours à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques améliorant la survie et prévenant les symptômes et les complications liés à la drépanocytose se limitent actuellement à des études observationnelles et à d'autres études moins fiables. Aucun essai contrôlé randomisé évaluant les effets bénéfiques ou les risques liés aux transplantations de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants n'a été trouvé. La présente revue systématique identifie donc le besoin de réaliser un essai contrôlé randomisé et multicentrique évaluant les effets bénéfiques et les risques éventuels liés aux transplantations de cellules souches hématopoïétiques et comparant le statut drépanocytaire et la gravité de cette maladie chez les enfants.

 

Résumé simplifié

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Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les personnes atteintes de drépanocytose

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants atteints de drépanocytose

La drépanocytose est une maladie génétique qui se caractérise principalement par la présence de globules rouges déformés falciformes dans le flux sanguin. Ces cellules privent les tissus de sang et d'oxygène, provoquant alors des crises douloureuses périodiques et récurrentes. Le syndrome thoracique aigu et l'AVC en sont les principales complications. Bien que la drépanocytose réagisse aux mesures préventives et de soutien, comme l'administration d'anticorps prophylactiques et une transfusion sanguine périodique, elles ne constituent nullement un remède. Le recours à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (génératrices de sang) consiste à remplacer les globules rouges déformés et les cellules qui produisaient ces cellules souches hématopoïétiques par des cellules normales provenant d'un donneur sain pour ainsi produire des globules rouges normaux. Ces cellules souches peuvent provenir de la moelle osseuse ou du sang (sang du cordon ombilical ou sang périphérique) d'un individu sain. Il n'existe aucun essai contrôlé randomisé évaluant les effets bénéfiques et les risques, la source de cellules souches la plus appropriée ou les participants les plus éligibles (ceux ayant souffert de graves complications ou pas) pour la procédure destinée aux enfants atteints de drépanocytose.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 22nd February, 2013
Traduction financée par: Instituts de Recherche en Sant� du Canada, Minist�re de la Sant� et des Services Sociaux du Qu�bec, Fonds de recherche du Qu�bec-Sant� et Institut National d'Excellence en Sant� et en Services Sociaux

 

摘要

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背景

兒童鐮刀型紅血球疾病之造血幹細胞移植

鐮刀型紅血球疾病是一種遺傳性疾病, 原因是由異常鐮刀狀血紅蛋白所造成的紅血球疾病。主要治療方式包括預防及支持性療法。造血幹細胞移植目的是將患者身上功能已損害的細胞及幹細胞(如:造血幹細胞)置換掉,以矯正其異常。

目標

本研究的目的,是為了想確認造血幹細胞移植是否會提高鐮刀型紅血球疾病患者的存活率及預防相關併發症。並探討造血幹細胞移植對鐮刀型紅血球疾病患者的風險與潛在長期效益。

搜尋策略

我們搜尋了Cochrane Central Register of Controlled Trials (臨床試驗)資料庫;其中包含了囊狀纖維化和遺傳性疾病群組的血色素病變試驗登錄資料。同時也每季搜尋MEDLINE。我們搜尋主要的會議摘要記錄,並到www.ClinicalTrials.gov.網站搜尋未發表的研究結果。 最後搜索日期:2010年7月22日。

選擇標準

16歲以下鐮刀型紅血球疾病病童不分性別,以隨機對照試驗和半隨機試驗的方式,對於「不分種類的幹細胞移植」、「未採取任何預防措施」及「接受支持治療者」(例如:定期輸血,使用hydroxyurea,抗生素,止痛劑,氧氣補充)作比較研究。

資料收集與分析

無相關的臨床試驗。

主要結論

初步搜尋了10份臨床試驗文獻。沒有合適的試驗可被納入本回顧。

作者結論

報告指出使用造血幹細胞移植可以改善鐮刀型紅血球疾病存活率和預防併發症,不過目前僅限於觀察及其它不太可靠的研究。目前還沒有隨機對照臨床試驗,來評估不同形式的孩童造血幹細胞移植的風險。因此,這篇評述告訴我們需要進行大型多中心隨機對照研究試驗,來比較不同種類的造血幹細胞移植對於不同嚴重度的鐮刀型紅血球疾病患童的好處和可能風險。

翻譯人

本摘要由臺灣大學附設醫院吳麗卿翻譯。

此翻譯計畫由臺灣國家衛生研究院(National Health Research Institutes, Taiwan)統籌。

總結

兒童鐮刀型紅血球疾病之造血幹細胞移植: 鐮刀型紅血球疾病是一種遺傳性疾病,主要特徵是因為血流中有變形的鐮刀狀紅血球。這些鎌刀狀紅血球細胞阻塞了血液流通和氧輸送到周圍組織,造成反覆的疼痛發作,還有急性胸腔症候群及中風的併發症。雖然鐮刀型紅血球疾病僅能採取預防感染及其他支持療法,例如使用預防性抗生素和定期輸血,但沒有辦法治癒這個疾病。 利用造血幹細胞移植,將一個健康捐血者的正常幹細胞移植到患者,以取代患者變形的紅血球及產生變形紅血球的幹細胞。造血幹細胞移植需要從另一個人身上取得正常的幹細胞,這可以從骨髓,臍帶血或周邊血幹細胞獲得。移植前,患者會先接受免疫抑制治療,以避免產生排斥反應。 目前為止,沒有隨機對照試驗研究去評估鐮刀型紅血球疾病患童接受造血幹細胞移植的好處及風險,最適當的幹細胞的來源,或是最適當的捐贈者(曾經發生或從未發生嚴重合併症)。