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Intervention Review

Gene therapy for sickle cell disease

  1. Abiola Olowoyeye1,*,
  2. Charles I Okwundu2

Editorial Group: Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group

Published Online: 14 NOV 2012

Assessed as up-to-date: 15 AUG 2012

DOI: 10.1002/14651858.CD007652.pub3


How to Cite

Olowoyeye A, Okwundu CI. Gene therapy for sickle cell disease. Cochrane Database of Systematic Reviews 2012, Issue 11. Art. No.: CD007652. DOI: 10.1002/14651858.CD007652.pub3.

Author Information

  1. 1

    Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, California, USA

  2. 2

    Stellenbosch University, Centre for Evidence-based Health Care, Faculty of Medicine and Health Sciences, Tygerberg, South Africa

*Abiola Olowoyeye, Children's Hospital Los Angeles, 1520 Rodney Drive apt 216, Los Angeles, California, USA. aolowoyeye@hotmail.com.

Publication History

  1. Publication Status: Edited (no change to conclusions)
  2. Published Online: 14 NOV 2012

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Abstract

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Background

Sickle cell disease encompasses a group of genetic disorders characterized by the presence of at least one hemoglobin S (Hb S) allele, and a second abnormal allele that could allow abnormal hemoglobin polymerisation leading to a symptomatic disorder.

Autosomal recessive disorders (such as sickle cell disease) are good candidates for gene therapy because a normal phenotype can be restored in diseased cells with only a single normal copy of the mutant gene.

Objectives

The objectives of this review are:

- to determine whether gene therapy can improve survival and prevent symptoms and complications associated with sickle cell disease;

- to examine the risks of gene therapy against the potential long-term gain for people with sickle cell disease.

Search methods

We searched the Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Haemoglobinopathies Trials Register, which comprises of references identified from comprehensive electronic database searches and searching relevant journals and abstract books of conference proceedings.

Date of the most recent search of the Group's Haemoglobinopathies Trials Register: 21 June 2012.

Selection criteria

All randomised or quasi-randomised clinical trials (including any relevant phase 1, 2 or 3 trials) of gene therapy for all individuals with sickle cell disease, regardless of age or setting.

Data collection and analysis

No trials of gene therapy for sickle cell disease were found.

Main results

No trials of gene therapy for sickle cell disease were reported.

Authors' conclusions

No randomised or quasi-randomised clinical trials of gene therapy for sickle cell disease were reported. Thus, no objective conclusions or recommendations in practice can be made on gene therapy for sickle cell disease. This systematic review has identified the need for well-designed, randomised controlled trials to assess the benefits and risks of gene therapy for sickle cell disease.

 

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Gene therapy for sickle cell disease

Sickle cell disease results when a child inherits faulty genes for producing haemoglobin from both parents. It is a disease that is linked with frequent illness from early life and often results in death earlier than in the general population. Gene therapy replaces these faulty genes with normal ones. We looked for trials that used this approach of replacing faulty genes for producing haemoglobin with normal ones in the treatment of sickle cell disease. We found no trials to provide reliable evidence about the risks or benefits of gene therapy for this condition. There is a need for trials that assess the benefits or risks of gene therapy for sickle cell disease.

 

Résumé

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La thérapie génique de la drépanocytose

Contexte

La drépanocytose englobe un groupe de troubles génétiques caractérisés par la présence d'au moins une allèle S de l'hémoglobine (Hb S) et d'une seconde allèle anormale qui risquent de permettre une polymérisation anormale de l'hémoglobine conduisant à un trouble symptomatique.

Les troubles autosomiques récessifs (comme la drépanocytose) sont de bons candidats pour la thérapie génique, car un phénotype normal peut être rétabli dans les cellules malades au moyen d'une seule copie normale du gène mutant.

Objectifs

Les objectifs de cette revue sont :

- déterminer si la thérapie génique peut améliorer la survie et prévenir les symptômes et les complications associés à la drépanocytose ;

- examiner les risques de la thérapie génique par rapport au gain potentiel à long terme pour les personnes atteintes de drépanocytose.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais cliniques sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et autres maladies génétiques, constitué des références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques ainsi que dans des revues pertinentes et des résumés d'actes de conférence.

Date des recherches les plus récentes effectuées dans le registre des essais cliniques sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane : 21 juin 2012.

Critères de sélection

Tout essai clinique randomisé ou quasi-randomisé (y compris tout essai pertinent de phase 1, 2 ou 3) portant sur la thérapie génique pour toute personne atteinte de drépanocytose, indépendamment de l'âge ou du contexte.

Recueil et analyse des données

Aucun essai sur la thérapie génique de la drépanocytose n'a été trouvé.

Résultats Principaux

Aucun essai sur la thérapie génique de la drépanocytose n'a été signalé.

Conclusions des auteurs

Aucun essai clinique randomisé ou quasi-randomisé sur la thérapie génique de la drépanocytose n'a été signalé. Aucune conclusion ou recommandation objective pratique ne peut donc être faite concernant la thérapie génique de la drépanocytose. Cette revue systématique a identifié un besoin d'essais contrôlés randomisés bien conçus afin d'évaluer les bénéfices et les risques de la thérapie génique de la drépanocytose.

 

Résumé simplifié

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La thérapie génique de la drépanocytose

La thérapie génique de la drépanocytose

La drépanocytose survient lorsqu'un enfant hérite de gènes défectueux pour la production d'hémoglobine de ses deux parents. Cette pathologie provoque des maladies fréquentes dès la petite enfance et entraîne souvent une mort plus précoce que dans le reste de la population. La thérapie génique remplace ces gènes défectueux par des gènes normaux. Nous avons cherché des études qui avaient utilisé cette approche de remplacement des gènes défectueux de production d'hémoglobine par des gènes normaux pour le traitement de la drépanocytose. Nous n'avons pas trouvé d'essais pouvant fournir des données fiables sur les risques ou les bénéfices de la thérapie génique pour cette maladie. On a besoin d'essais évaluant les bénéfices et les risques de la thérapie génique pour la drépanocytose.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 24th March, 2014
Traduction financée par: Minist�re des Affaires sociales et de la Sant�