Intervention Review

Palivizumab for prophylaxis against respiratory syncytial virus infection in children with cystic fibrosis

  1. Karen A Robinson1,*,
  2. Olaide A Odelola2,
  3. Ian J Saldanha3

Editorial Group: Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group

Published Online: 22 MAY 2014

Assessed as up-to-date: 12 MAY 2014

DOI: 10.1002/14651858.CD007743.pub5


How to Cite

Robinson KA, Odelola OA, Saldanha IJ. Palivizumab for prophylaxis against respiratory syncytial virus infection in children with cystic fibrosis. Cochrane Database of Systematic Reviews 2014, Issue 5. Art. No.: CD007743. DOI: 10.1002/14651858.CD007743.pub5.

Author Information

  1. 1

    Johns Hopkins University, Department of Medicine, Baltimore, MD, USA

  2. 2

    Albert Einstein Medical Center, Department of Internal Medicine, Philedelphia, PA, USA

  3. 3

    Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health, Department of Epidemiology, Baltimore, MD, USA

*Karen A Robinson, Department of Medicine, Johns Hopkins University, 1830 E. Monument St., Suite 8068, Baltimore, MD, 21287, USA. krobin@jhmi.edu.

Publication History

  1. Publication Status: New search for studies and content updated (no change to conclusions)
  2. Published Online: 22 MAY 2014

SEARCH

 

Abstract

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Background

Respiratory syncytial virus infection causes acute lung infection in infants and young children worldwide, resulting in considerable morbidity and mortality. Children with cystic fibrosis are prone to recurrent lung inflammation, bacterial colonisation and subsequent chronic airway disease, putting them at risk for severe respiratory syncytial virus infections requiring intensive care and respiratory support. No treatment currently exists, hence prevention is important. Palivizumab is effective in reducing respiratory syncytial virus hospitalisation rates and is recommended for prophylaxis in high-risk children with other conditions. It is unclear if palivizumab can prevent respiratory syncytial virus hospitalisations and intensive care unit admissions in children with cystic fibrosis.

Objectives

To determine the efficacy and safety of palivizumab (Synagis®) compared with placebo, no prophylaxis or other prophylaxis, in preventing hospitalisation and mortality from respiratory syncytial virus infection in children with cystic fibrosis.

Search methods

We searched the Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Trials Register and scanned references of the eligible study and related reviews.

Date of last search: 17 March 2014.

Selection criteria

Randomised and quasi-randomised studies.

Data collection and analysis

The authors independently extracted data and assessed risk of bias.

Main results

One study (186 infants up to two years old) comparing five monthly doses of palivizumab (N = 92) to placebo (N = 94) over one respiratory syncytial virus season was identified and met our inclusion criteria. We judged there to be a low risk of bias with respect to the concealment of the randomization schedule (although it was not clear how this was generated) and to blinding of participants and study personnel. There is also a low risk of bias with regards to incomplete outcome data. However, we judged there to be a high risk of bias from selective reporting (summary statements presented but no data) and the fact that this industry-supported study has not been published as a full report in a peer-reviewed journal.

At six months follow-up, one participant in each group was hospitalised due to respiratory syncytial virus; there were no deaths in either group. In the palivizumab and placebo groups, 86 and 90 children experienced any adverse event, while five and four children had related adverse events respectively. Nineteeen children receiving palivizumab and 16 receiving placebo suffered serious adverse events; one participant receiving palivizumab discontinued due to this. At 12 months follow-up, there were no significant differences between groups in number of Pseudomonas bacterial colonisations or change in weight-to-height ratio.

Authors' conclusions

We identified one randomised controlled trial comparing five monthly doses of palivizumab to placebo in infants up to two years old with cystic fibrosis. While the overall incidence of adverse events was similar in both groups, it is not possible to draw firm conclusions on the safety and tolerability of respiratory syncytial virus prophylaxis with palivizumab in infants with cystic fibrosis. Six months after treatment, the authors reported no clinically meaningful differences in outcomes. Additional randomised studies are needed to establish the safety and efficacy of palivizumab in children with cystic fibrosis.

 

Plain language summary

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Palivizumab vaccine for prevention of respiratory syncytial virus infection in children with cystic fibrosis

Respiratory syncytial virus is a virus which commonly causes lung infections in infants and children. Although in most children cases are not severe, children with cystic fibrosis may be at higher risk for severe respiratory syncytial virus lung infections. During a respiratory virus season, children with cystic fibrosis are more likely to need admitting to hospital and to experience deterioration in lung function, compared with children who don't have cystic fibrosis. Palivizumab (Synagis®) is a vaccine which has been shown to reduce hospitalisation rates due to respiratory syncytial virus in some high risk populations. Palivizumab is administered once a month for five months, beginning before the respiratory syncytial virus season each year. It is not yet known how effective and safe this vaccine is in children with cystic fibrosis. We looked for randomised controlled trials comparing the use of palivizumab preventive therapy to either other preventive therapy or no preventive therapy in children with cystic fibrosis.

We found one study with 186 participants (infants with cystic fibrosis up to two years of age). We thought there was a low risk that the randomization schedule was not properly concealed, although it was not clear how this was generated. We also thought that patients and study personnel were sufficiently blinded to the treatment to avoid bias and that any missing data were unlikely to bias the study results. However, we did have concerns about bias from selective reporting (summary statements were presented but without any data) and the fact that this industry-supported study has not been published as a full report in a peer-reviewed journal.

One infant (out of 92) who received palivizumab and one infant (out of 94) who received placebo were admitted to hospital due to infection from respiratory syncytial virus. No infants died. Overall, the number of adverse events in the palivizumab group was similar to that in the placebo group. No serious adverse events were reported to be related to the vaccine. Over the longer term (12 months), weight gain and the number of infections with Pseudomonas aeruginosa (a common bacterial infection in cystic fibrosis) were similar between groups. The limitation of all these findings is that we only identified one study. More research is needed on the use of the palivizumab vaccination in children with cystic fibrosis.

 

Résumé

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Le palivizumab pour la prophylaxie de l'infection par le virus respiratoire syncytial chez l'enfant atteint de mucoviscidose

Contexte

L'infection par le virus respiratoire syncytial provoque des infections pulmonaires aiguës chez les nourrissons et les jeunes enfants à travers le monde ; elle est la cause d'une morbidité et d'une mortalité considérables. Les enfants atteints de mucoviscidose sont sujets à des inflammations pulmonaires répétées, à la colonisation bactérienne et aux maladies chroniques des voies respiratoires qui en découlent ; ceci les expose à de graves infections par le virus respiratoire syncytial qui nécessitent des soins intensifs et une assistance respiratoire. Aucun traitement n'existe actuellement et la prévention est donc importante. Le palivizumab est efficace pour réduire les taux d'hospitalisation dus au virus respiratoire syncytial et il est recommandé à titre prophylactique chez les enfants à haut risque souffrant d'autres affections. On ne sait pas si le palivizumab peut éviter, chez les enfants atteints de mucoviscidose, des hospitalisations et des admissions en unité des soins intensifs causées par le virus respiratoire syncytial.

Objectifs

Déterminer l'efficacité et l'innocuité du palivizumab (Synagis®) par rapport à un placebo, à l'absence de prophylaxie ou à d'autres mesures prophylactiques, pour prévenir l'hospitalisation et la mortalité dues à l'infection par le virus respiratoire syncytial chez les enfants atteints de mucoviscidose.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais cliniques du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et autres maladies génétiques et nous avons passé en revue les bibliographies de l'étude éligible et des revues connexes.

Date de la dernière recherche : 17 mars 2014.

Critères de sélection

Études randomisées et quasi randomisées.

Recueil et analyse des données

Les auteurs ont extrait les données et évalué le risque de biais de manière indépendante.

Résultats Principaux

Une étude (186 nourrissons de deux ans maximum) comparant l'administration de cinq doses mensuelles de palivizumab (N = 92) à un placebo (N = 94) pendant une saison du virus respiratoire syncytial et qui répondait à nos critères d'inclusion a été identifiée. Nous avons considéré que le risque de biais était faible en ce qui concerne la dissimulation du schéma de randomisation (bien qu'il n'était pas clair comment cela avait été généré) ainsi que la mise en aveugle des patients et du personnel d'étude. Le risque de biais en raison de données de résultat manquantes était également faible. Nous avons cependant estimé qu'il y avait un risque élévé de biais en raison de notification sélective (résumés des déclarations présentés sans les données) et du fait que cette étude financée par l'industrie n'ait pas été publiée sous forme d'un rapport complet dans une revue évaluée par des pairs.

Au bout de six mois de suivi, un participant de chaque groupe avait été hospitalisé en raison du virus respiratoire syncytial ; aucun décès ne s'était produit dans aucun des deux groupes. Dans les groupes sous palivizumab et sous placebo, 86 et 90 enfants respectivement avaient subi un événement indésirable quelconque, tandis que 5 et 4 enfants avaient eu des événements indésirables liés. Dix neuf enfants recevant le palivizumab et 16 recevant le placebo avaient souffert d'effets indésirables graves ; un participant recevant du palivizumab dut arrêter pour cette raison. Au bout de 12 mois de suivi, il n'y avait pas de différences significatives entre les groupes dans le nombre de colonisations par bactéries Pseudomonas ni de changement dans le rapport poids/taille.

Conclusions des auteurs

Nous avons identifié un essai contrôlé randomisé comparant l'administration de cinq doses mensuelles de palivizumab à un placebo chez des nourrissons de deux ans maximum atteints de mucoviscidose. Bien que la fréquence des effets indésirables ait été similaire dans les deux groupes, il n'est pas possible de tirer de conclusions sur l'innocuité et la tolérabilité de la prophylaxie par le palivizumab du virus respiratoire syncytial chez les nourrissons atteints de mucoviscidose. Six mois après le traitement, les auteurs n'ont fait état d'aucune différence cliniquement significative dans les résultats. Des études randomisées supplémentaires sont nécessaires pour établir l'innocuité et l'efficacité du palivizumab chez les enfants atteints de mucoviscidose.

 

Résumé simplifié

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Le palivizumab pour la prophylaxie de l'infection par le virus respiratoire syncytial chez l'enfant atteint de mucoviscidose

La vaccination au palivizumab pour la prévention de l'infection par le virus respiratoire syncytial chez les enfants atteints de mucoviscidose

Le virus respiratoire syncytial est un virus qui cause fréquemment des infections pulmonaires chez les nourrissons et les enfants. Bien que cela soit sans gravité pour la plupart des enfants, les enfants atteints de mucoviscidose pourraient avoir un risque plus élevé d’infection grave par le virus respiratoire syncytial. Au cours d'une saison de virus respiratoires, les enfants atteints de mucoviscidose sont plus susceptibles de nécessiter une hospitalisation et de subir une détérioration de la fonction pulmonaire en comparaison avec les enfants ne souffrant pas de mucoviscidose. Il a été montré que le vaccin au palivizumab (Synagis®) réduit les taux d'hospitalisation dus au virus respiratoire syncytial dans certaines populations à haut risque. Le palivizumab est administré une fois par mois pendant cinq mois, en commençant chaque année avant la saison des virus respiratoires syncytial. L'efficacité et l'innocuité de ce vaccin chez les enfants atteints de mucoviscidose ne sont pas encore connues. Nous avons recherché des essais contrôlés randomisés comparant le traitement préventif au palivizumab soit avec un autre traitement préventif soit avec l'absence de traitement préventif, chez des enfants atteints de mucoviscidose.

Nous avons trouvé une étude portant sur 186 participants (des enfants atteints de mucoviscidose et âgés de deux ans ou moins). Nous avons considéré qu'il n'y avait qu'un faible risque que le schéma de randomisation n'ait pas été dissimulée de façon adéquate (bien qu'il n'était pas clair comment cela avait été généré). Nous avons également estimé que les patients et le personnel d'étude étaient suffisamment aveuglés vis-à-vis du traitement administré et que les données éventuellement manquantes étaient peu susceptibles de biaiser les résultats de l'étude. Nous avons cependant eu des inquiétudes concernant des biais en raison de notification sélective (résumés des déclarations présentés sans les données) et du fait que cette étude financée par l'industrie n'a pas été publiée sous forme d'un rapport complet dans une revue évaluée par des pairs.

Un nourrisson (sur 92) ayant reçu du palivizumab et un (sur 94) ayant reçu un placebo ont été hospitalisés en raison d'une infection par le virus respiratoire syncytial. Aucun nourrisson n'est mort. Au total, le nombre d'événements indésirables dans le groupe traité au palivizumab était semblable à celui du groupe placebo. Aucun événement indésirable grave qui puisse être lié au vaccin n'a été signalé. Sur le long terme (12 mois), la prise de poids et le nombre d'infections par le Pseudomonas aeruginosa (une infection bactérienne fréquente chez les personnes atteintes de mucoviscidose) étaient similaires dans les deux groupes. La portée limitée de ces résultats tient au fait que nous n'ayons identifié qu'une seule étude. Davantage de recherches sont nécessaires sur l'utilisation de la vaccination par le palivizumab chez les enfants atteints de mucoviscidose.

Notes de traduction

Aucun.

Traduit par: French Cochrane Centre 18th May, 2012
Traduction financée par: Ministère du Travail, de l'Emploi et de la Santé Français