Intervention Review

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Appetite stimulants for people with cystic fibrosis

  1. Ruth Chinuck1,*,
  2. Jane Dewar2,
  3. David R Baldwin3,
  4. Elizabeth Hendron4

Editorial Group: Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group

Published Online: 27 JUL 2014

Assessed as up-to-date: 14 JUL 2014

DOI: 10.1002/14651858.CD008190.pub2

How to Cite

Chinuck R, Dewar J, Baldwin DR, Hendron E. Appetite stimulants for people with cystic fibrosis. Cochrane Database of Systematic Reviews 2014, Issue 7. Art. No.: CD008190. DOI: 10.1002/14651858.CD008190.pub2.

Author Information

  1. 1

    Nottingham University Hospitals, City Campus, Adult CF Unit, Department of Dietetics and Nutrition, Therapy Services, Nottingham, UK

  2. 2

    Nottingham University Hospitals, City Campus, Adult Cystic Fibrosis Unit, Nottingham, UK

  3. 3

    Nottingham University Hospitals, City Campus, Respiratory Medicine Unit, Nottingham, UK

  4. 4

    Nottingham City Hospital Campus, PGEC Library, Nottingham, UK

*Ruth Chinuck, Adult CF Unit, Department of Dietetics and Nutrition, Therapy Services, Nottingham University Hospitals, City Campus, Hucknall Road, Nottingham, NG5 1PB, UK.

Publication History

  1. Publication Status: New
  2. Published Online: 27 JUL 2014




  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé scientifique
  5. Résumé simplifié


Chronic loss of appetite in cystic fibrosis concerns both individuals and families. Appetite stimulants have been used to help cystic fibrosis patients with chronic anorexia attain optimal body mass index and nutritional status. However, these may have adverse effects on clinical status.


The aim of this review is to systematically search for and evaluate evidence on the beneficial effects of appetite stimulants in the management of CF-related anorexia and synthesize reports of any side-effects.

Search methods

Trials were identified by searching the Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group's Cystic Fibrosis Trials Register, MEDLINE, Embase, CINAHL, handsearching reference lists and contacting local and international experts.

Last search of online databases: 01 April 2014.

Last search of the Cystic Fibrosis Trials Register: 08 April 2014.

Selection criteria

Randomised and quasi-randomised controlled trials of appetite stimulants, compared to placebo or no treatment for at least one month in adults and children with cystic fibrosis.

Data collection and analysis

Authors independently extracted data and assessed the risk of bias within eligible trials. Meta-analyses were performed.

Main results

Three trials (total of 47 recruited patients) comparing appetite stimulants (cyproheptadine hydrochloride and megesterol acetate) to placebo were included; the numbers of adults or children within each trial were not always reported. The risk of bias of the included trials was graded as moderate.

A meta-analysis of all three trials showed appetite stimulants produced a larger increase in weight z score at three months compared to placebo, mean difference 0.61 (95% confidence interval 0.29 to 0.93) (P < 0.001) (n = 40) with no evidence of a difference in effect between two different appetite stimulants. One of these trials also reported a significant weight increase with megesterol acetate compared to placebo at six months (n = 17). The three trials reported no significant differences in forced expiratory volume at one second (per cent predicted) between the appetite stimulant groups and placebo at follow up, with durations ranging from two to nine months. A meta-analysis of two trials showed a significantly higher proportion of patients reporting increased appetite, odds ratio 45.25 (95% confidence interval 3.57 to 573.33) (P = 0.003) (n = 23), but the frequency of reported side effects was undetermined.

Authors' conclusions

In the short term (six months) in adults and children, appetite stimulants improved only two of the outcomes in this review - weight (or weight z score) and appetite; and side effects were insufficiently reported to determine the full extent of their impact. Whilst the data may suggest the potential use of appetite stimulants in treating anorexia in adults and children with cystic fibrosis, this is based upon moderate quality data from a small number of trials and so this therapy cannot be conclusively recommended based upon the findings in the review. Clinicians need to be aware of the potential adverse effects of appetite stimulants and actively monitor any patients prescribed these medications accordingly.

Research is needed to determine meaningful surrogate measures for appetite and define what constitutes quality weight gain. Future trials of appetite stimulants should use a validated measure of symptoms including a disease-specific instrument for measuring poor appetite. This review highlights the need for multicentred, adequately powered and well-designed trials to evaluate agents to safely increase appetite in people with cystic fibrosis and to establish the optimal mode of treatment.


Plain language summary

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  4. Résumé scientifique
  5. Résumé simplifié

Appetite stimulants for people with cystic fibrosis

Review question

We looked for evidence on both beneficial and adverse effects of using appetite stimulants in people with anorexia linked to cystic fibrosis.


Loss of appetite in people with cystic fibrosis concerns both the patients themselves and their families. Appetite stimulants have been used to help people with cystic fibrosis, who have a poor appetite, to increase the amounts they eat so they gain weight and improve overall health. However, there are concerns that appetite stimulants have the potential to cause side effects.

Search date

We last looked for evidence on 8th April 2014.

Study characteristics

We included three trials, with a total of 47 patients, one of these was in young children and there were both children and adults in other two. These trials looked at the effects of drugs (megesterol acetate and cyproheptadine hydrochloride) compared to a placebo (a tablet that contained no medicine) to stimulate appetite. The trials lasted between three and six months.

Key results

We found that, in the short term (up to six months), these drugs may improve weight and appetite. There was no effect seen on lung function. All stimulants may have adverse effects which can worsen cystic fibrosis, such as the effects on blood sugar control, fatigue, mood, fluid retention, the liver and shortness of breath, but unfortunately accurate evidence for how often these symptoms occurred was not always reported in the same way. The trials we found were too small to show if megesterol acetate and cyproheptadine hydrochloride can improve weigh and appetite safely.

While there is evidence to suggest that appetite stimulants can improve weight and poor appetite in adults and children with cystic fibrosis, we believe more research is needed to identify appropriate ways of measuring appetite and then to collect sound data from enough patients to find out if appetite stimulants can improve appetite safely in cystic fibrosis.

Quality of the evidence

We are happy that in two of the three trials, volunteers had equal chances of receiving appetite stimulants or placebo, but we are not sure if this is true for the third trial. It was not clear to us whether volunteers or their clinicians would be able to work out which group they were going to be put into. We believe that none of the volunteers or their clinicians could tell if they were receiving appetite stimulants or a placebo. Volunteers withdrew from two studies and we have some concerns about the reasons for this. We also have some concerns that some of the outcomes that the trial was going to measure were not reported in the published results.


Résumé scientifique

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Stimulants de l'appétit pour les personnes atteintes de mucoviscidose


La perte d'appétit chronique chez les personnes atteintes de mucoviscidose est une source de préoccupation pour les individus ainsi que leurs familles. Des stimulants de l'appétit ont été utilisés pour aider les patients atteints de mucoviscidose souffrant d'anorexie chronique à atteindre un indice de masse corporelle et un état nutritionnel optimaux. Ceux-ci peuvent toutefois avoir des effets néfastes sur l'état clinique.


L'objectif de cette revue est de rechercher et évaluer systématiquement les preuves sur les effets bénéfiques des stimulants de l'appétit dans la gestion de l'anorexie associée à la mucoviscidose et d'effectuer une synthèse des effets secondaires rapportés.

Stratégie de recherche documentaire

Des essais ont été identifiés à travers des recherches dans le registre des essais sur la mucoviscidose du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques, MEDLINE, Embase et CINAHL, ainsi qu'une recherche manuelle de listes bibliographiques et des contacts avec des experts locaux et internationaux.

Dernière recherche dans les bases de données en ligne : 1er avril 2014.

Dernières recherches effectuées dans le registre des essais cliniques sur la mucoviscidose : 8 avril 2014.

Critères de sélection

Essais contrôlés randomisés et quasi randomisés de stimulants de l'appétit, comparés à un placebo ou à l'absence de traitement pendant au moins un mois chez des adultes et des enfants atteints de mucoviscidose.

Recueil et analyse des données

Les auteurs de la revue ont indépendamment extrait les données et évalué le risque de biais dans les essais éligibles. Des méta-analyses ont été effectuées.

Résultats principaux

Trois essais (total de 47 patients recrutés) comparant des stimulants de l'appétit (chlorhydrate de cyproheptadine et acétate mégestrol) à un placebo ont été inclus ; le nombre d'adultes ou d'enfants au sein de chaque essai n'était pas toujours signalé. Le risque de biais des essais inclus a été estimé comme étant modéré.

Une méta-analyse de ces trois essais a montré que les stimulants de l'appétit produisaient une plus grande augmentation du score z de poids à trois mois par rapport au placebo, différence moyenne de 0,61 (intervalle de confiance à 95 % de 0,29 à 0,93) (P < 0,001) (n = 40), sans preuve d'une différence d'effet entre deux stimulants de l'appétit différents. Un de ces essais a également signalé une augmentation significative du poids avec l'acétate mégestrol par rapport au placebo à six mois (n = 17). Les trois essais n'ont rapporté aucune différence significative dans le volume expiratoire forcé à une seconde (en pourcentage de la valeur prédite) entre les groupes sous stimulants de l'appétit et placebo lors du suivi, dont la durée allait de deux à neuf mois. Une méta-analyse de deux essais a mis en évidence une proportion significativement plus élevée de patients signalant une augmentation de l'appétit, rapport des cotes 45,25 (intervalle de confiance à 95 % de 3,57 à 573,33) (P = 0,003) (n = 23), mais la fréquence des effets indésirables rapportés était indéterminée.

Conclusions des auteurs

À court terme (six mois), chez l'adulte et l'enfant, les stimulants de l'appétit ont amélioré seulement deux des critères de jugement de cette revue - le poids (ou le score z du poids) et l'appétit ; et les effets secondaires ont été insuffisamment consignés pour déterminer l'ampleur totale de leur impact. Bien que les données puissent suggérer une utilisation potentielle pour des stimulants de l'appétit dans le traitement de l'anorexie chez l'adulte et l'enfant atteint de mucoviscidose, ce résultat est fondé sur des données de qualité modérée issues d'un petit nombre d'essais ; ainsi, les résultats de cette revue ne permettent pas de recommander de façon conclusive ce traitement. Les cliniciens doivent être conscients des effets indésirables potentiels des stimulants de l'appétit et, par conséquent, surveiller activement les patients recevant ces médicaments.

Des recherches sont nécessaires pour déterminer des mesures de substitution significatives pour l'appétit et définir ce qui constitue un gain de poids de qualité. Les futurs essais de stimulants de l'appétit doivent utiliser une mesure validée de symptômes, y compris un instrument spécifique de la maladie pour mesurer le manque d'appétit. Cette revue met en évidence le besoin d'essais multicentriques bien conçus et d'une puissance statistique suffisante pour évaluer des agents permettant d'augmenter en toute sécurité l'appétit chez les personnes atteintes de mucoviscidose et déterminer le mode de traitement optimal.


Résumé simplifié

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Stimulants de l'appétit pour les personnes atteintes de mucoviscidose

Question de la revue

Nous avons cherché des preuves sur les effets bénéfiques et néfastes de l'utilisation de stimulants de l'appétit chez les personnes souffrant d'anorexie associée à la mucoviscidose.


La perte d'appétit chez les personnes atteintes de mucoviscidose est une source de préoccupation pour les patients ainsi que leurs familles. Des stimulants de l'appétit ont été utilisés pour aider les personnes atteintes de mucoviscidose, souffrant d'un manque d'appétit, à augmenter les quantités qu'elles consomment afin de prendre du poids et améliorer leur santé globale. Cependant, des inquiétudes existent sur les potentiels effets secondaires des stimulants de l'appétit.

Date de recherche

Nous avons effectué la dernière recherche de preuves le 8 avril 2014.

Caractéristiques des études

Nous avons inclus trois essais, avec un total de 47 patients, dont un essai portant sur de jeunes enfants et deux autres portant sur des enfants et des adultes. Ces essais examinaient les effets de médicaments (acétate mégestrol et chlorhydrate de cyproheptadine) par rapport à un placebo (un comprimé qui ne contient pas de médicament) pour stimuler l'appétit. La durée de ces essais allait de trois à six mois.

Principaux résultats

Nous avons constaté que, à court terme (jusqu'à six mois), ces médicaments peuvent améliorer le poids et l'appétit. Aucun effet n'était observé sur la fonction pulmonaire. Tous les stimulants peuvent avoir des effets indésirables pouvant aggraver la mucoviscidose, tels que des effets sur le contrôle de la glycémie, la fatigue, l'humeur, la rétention d'eau, le foie et l'essoufflement, mais les données précises sur la fréquence d'occurrence de ces symptômes n'étaient malheureusement pas toujours consignées de la même manière. Les essais que nous avons trouvés étaient trop petits pour montrer si l'acétate mégestrol et le chlorhydrate de cyproheptadine peuvent améliorer le poids et l'appétit en toute sécurité.

Bien qu'il existe des preuves suggérant que les stimulants de l'appétit puissent améliorer le poids et le manque d'appétit chez les adultes et les enfants atteints de mucoviscidose, nous pensons que plus de recherches sont nécessaires pour identifier d'abord des moyens appropriés de mesurer l'appétit et recueillir ensuite des données fiables de suffisamment de patients permettant de savoir si les stimulants de l'appétit peuvent effectivement améliorer l'appétit en toute sécurité dans la mucoviscidose.

Qualité des preuves

Nous sommes contents que, dans deux des trois essais, les volontaires aient eu des chances égales de recevoir des stimulants de l'appétit ou un placebo, mais nous ne savons pas si cela était vrai pour le troisième essai. Il n'était pas clair pour nous si les volontaires ou leurs médecins pouvaient arriver à savoir dans quel groupe ils allaient être assignés. Nous pensons qu'aucun des volontaires ou de leurs médecins ne pouvait dire s'ils recevaient des stimulants de l'appétit ou un placebo. Des volontaires sont sortis de deux études et nous avons quelques préoccupations concernant les raisons de leur retrait. Nous craignons également que certains des résultats que l'essai devait mesurer n'aient pas été consignés dans les résultats publiés.

Notes de traduction

Traduction réalisée par le Centre Cochrane Français