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Intervention Review

Autologous hematopoietic stem cell transplantation following high-dose chemotherapy for non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas

  1. Frank Peinemann1,*,
  2. Lesley A Smith2,
  3. Mandy Kromp3,
  4. Carmen Bartel4,
  5. Nicolaus Kröger5,
  6. Michael Kulig6

Editorial Group: Cochrane Gynaecological Cancer Group

Published Online: 16 FEB 2011

Assessed as up-to-date: 3 JAN 2011

DOI: 10.1002/14651858.CD008216.pub3


How to Cite

Peinemann F, Smith LA, Kromp M, Bartel C, Kröger N, Kulig M. Autologous hematopoietic stem cell transplantation following high-dose chemotherapy for non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas. Cochrane Database of Systematic Reviews 2011, Issue 2. Art. No.: CD008216. DOI: 10.1002/14651858.CD008216.pub3.

Author Information

  1. 1

    Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG), Department of Non-Drug Interventions, Cologne, Germany

  2. 2

    Oxford Brookes University, School of Health and Social Care, Oxford, UK

  3. 3

    Institute for Quality and Efficiency in Health Care, Medical Biometry, Cologne, Germany

  4. 4

    Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG), Quality of Health Care, Cologne, Germany

  5. 5

    University Hospital Hamburg-Eppendorf, Interdisciplinary Clinic for Stem Cell Transplantation, Hamburg, Germany

  6. 6

    Institute for Quality and Efficiency in Health Care, Non-drug Interventions, Cologne, Germany

*Frank Peinemann, Department of Non-Drug Interventions, Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG), Dillenburger Str. 27, Cologne, 51105, Germany. frank.peinemann@iqwig.de.

Publication History

  1. Publication Status: New
  2. Published Online: 16 FEB 2011

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Abstract

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Background

Soft tissue sarcomas (STS) are a highly heterogeneous group of rare malignant solid tumors. Non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas (NRSTS) comprise all STS except rhabdomyosarcoma. In patients with advanced local or metastatic disease, autologous hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) applied after high-dose chemotherapy (HDCT) is a planned rescue therapy for HDCT-related severe hematologic toxicity.

Objectives

To assess the effectiveness and safety of HDCT followed by autologous HSCT for all stages of soft tissue sarcomas in children and adults.

Search methods

We searched the electronic databases CENTRAL (The Cochrane Library 2010, Issue 2), MEDLINE and EMBASE (February 2010). Online trial registers, congress abstracts and reference lists of reviews were searched and expert panels and authors were contacted.

Selection criteria

Terms representing STS and autologous HSCT were required in the title, abstract or keywords. In studies with aggregated data, participants with NRSTS and autologous HSCT had to constitute at least 80% of the data. Comparative non-randomized studies were included because randomized controlled trials (RCTs) were not expected. Case series and case reports were considered for an additional descriptive analysis.

Data collection and analysis

Study data were recorded by two review authors independently. For studies with no comparator group, we synthesised results for studies reporting aggregate data and conducted a pooled analysis of individual participant data using the Kaplan-Meyer method. The primary outcomes were overall survival (OS) and treatment-related mortality (TRM).

Main results

We included 54 studies, from 467 full texts articles screened (11.5%), reporting on 177 participants that received HSCT and 69 participants that received standard care. Only one study reported comparative data. In the one comparative study, OS at two years after HSCT was estimated as statistically significantly higher (62.3%) compared with participants that received standard care (23.2%). In a single-arm study, the OS two years after HSCT was reported as 20%. In a pooled analysis of the individual data of 54 participants, OS at two years was estimated as 49% (95% CI 34% to 64%). Data on TRM, secondary neoplasia and severe toxicity grade 3 to 4 after transplantation were sparse. All 54 studies had a high risk of bias.

Authors' conclusions

Due to a lack of comparative studies, it is unclear whether participants with NRSTS have improved survival from autologous HSCT following HDCT. Owing to this current gap in knowledge, at present HDCT and autologous HSCT for NRSTS should only be used within controlled trials.

 

Plain language summary

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Hematopoietic stem cell transplantation following chemotherapy for non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas

Non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas are a group of rare cancers. Patients with inoperable or metastatic disease have a poor prognosis. It was believed higher doses of chemotherapy might improve patients' survival. However, high doses of chemotherapy stop the production of blood cells in the bone marrow and are not compatible with life. Stem cells collected from patients before high-dose chemotherapy can be transplanted back to the patient if the blood cell count gets too low. Due to a lack of research studies, it has not been proven that patients treated with this procedure lived longer than patients treated with standard chemotherapy.

We reviewed the published research on this treatment to investigate how effective and safe it is. Unfortunately we identified only one comparative study and the results of this study were not credible. Studies with aggregated data showed that two years after treatment between 20% to 60% of patients were still alive but the treatment had a high level of toxic side effects.

While the results of this systematic review may not be conclusive, they provide a summary of the current knowledge and highlight that more research is needed. Currently the research evidence says that patients with non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas should only be treated with high-dose chemotherapy and then autologous hematopoietic stem cell transplantation except within clinical trials.

 

Résumé

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Greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues après une chimiothérapie de dose élevée pour les sarcomes des tissus mous non rhabdomyosarcomes

Contexte

Les sarcomes de tissus mous (STM) sont un groupe extrêmement hétérogène de rares tumeurs solides malignes. Les sarcomes de tissus mous non rhabdomyosarcomes ( STMNR) comprennent tous les STM sauf le rhabdomyosarcome. Chez les patients atteints d'une maladie métastatique ou locale avancée, la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (GCSH) appliquée après la chimiothérapie de dose élevée (CTDE) est une thérapie de sauvetage planifiée face à la toxicité hématologique grave liée à la CTDE.

Objectifs

Évaluer l'efficacité et la sécurité de la CTDE suivie d'une GCSH autologue pour tous les stades de sarcomes de tissu mou chez les enfants et adultes.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons consulté les bases de données CENTRAL (la bibliothèque Cochrane 2010, numéro 2), MEDLINE et EMBASE (février 2010). Nous avons consulté les registres des essais, les résumés de congrès et les listes de références bibliographiques des revues et pris contact avec des comités d'experts et les auteurs.

Critères de sélection

Les termes représentant le STM et la GCSH étaient requis dans le titre, le résumé ou les mots-clés. Dans les études avec des données agrégées, les participants avec STMSR et GCSH autologue devaient représenter au moins 80% des données. Des études non randomisées comparatives ont été incluses car on ne s'attendait pas à trouver des essais contrôlés randomisés (ECR). Les séries de cas et les cas cliniques ont été pris en compte pour une analyse descriptive additionnelle.

Recueil et analyse des données

Les données de l'étude ont été enregistrées indépendamment par deux auteurs de revue. Quant aux études sans groupe de comparaison, nous avons synthétisé les résultats et réalisé une analyse combinée des données individuelles des participants en utilisant la méthode Kaplan-Meyer pour les études présentant des données agrégées. Les critères de jugement principaux furent la survie générale (SG) et la mortalité liée au traitement (MLT).

Résultats Principaux

Nous avons inclus 54 études sur les 467 articles complets examinés (11,5%) consignant les données de 177 participants qui ont reçu une GCSH et 69 participants qui ont reçu des soins ordinaires. Une seule étude présenta des données comparatives. Dans cette étude comparative, deux ans après la GCSH, la SG fut considérée significativement plus élevée (62,3%) d'un point de vue statistique par comparaison aux participants qui avaient reçu des soins ordinaires (23,2%). Dans une étude à un seul bras, deux ans après la GCSH, la SG était de 20%. Dans une analyse combinée des données individuelles de 54 participants, après deux ans, la SG fut estimée à 49% (IC à 95% entre 34% et 64%). Les données sur la MLT, la néoplasie secondaire et la toxicité grave de grade 3 à 4 après la greffe étaient rares. Toutes les 54 études présentaient un risque élevé de biais.

Conclusions des auteurs

En raison d'un manque d'études comparatives, il est peu clair si les participants atteints de STMSR ont amélioré la survie suite à une GCSH autologue après une CTDE. En raison de ces lacunes dans les connaissances, actuellement la CTDE et la GCSH pour la STMSR ne doivent être utilisées que dans le cadre d'essais contrôlés.

 

Résumé simplifié

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Greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues après une chimiothérapie de dose élevée pour les sarcomes des tissus mous non rhabdomyosarcomes

Greffe de cellules souches hématopoïétiques après une chimiothérapie pour les sarcomes des tissus mous non rhabdomyosarcomes

Les sarcomes de tissus mous non rhabdomyosarcomes sont un groupe de cancers rares. Les patients atteints d'une maladie métastatique ou non opérable ont un mauvais pronostic. On croyait que les doses plus élevées de chimiothérapie pourraient améliorer la survie du patient. Cependant, les doses élevées de chimiothérapie arrêtent la production de cellules sanguines dans la moelle osseuse et elles ne sont pas compatibles avec la vie. Les cellules souches prélevées sur les patients avant la chimiothérapie à dose élevée peuvent être greffées de nouveau sur le patient quand le nombre de cellules sanguines devient trop faible. En raison d'un manque d'études de recherche, il n'a pas été démontré que les patients traités avec cette procédure ont présenté une survie plus longue que les patients traités avec une chimiothérapie standard.

Nous avons revu la recherche publiée sur ce traitement pour déterminer son degré d'efficacité et de sécurité. Malheureusement, nous n'avons identifié qu'une seule étude comparative et ses résultats n'étaient pas crédibles. Les études avec des données agrégées ont mis en évidence que deux ans après le traitement, entre 20% et 60% des patients étaient encore vivants mais que le traitement comportait un niveau élevé d'effets indésirables toxiques.

Bien que les résultats de cette revue systématique peuvent être considérés non concluants, ils offrent un résumé des connaissances actuelles et mettent l'accent sur la nécessité de faire davantage de recherches. Actuellement, les faits probants issus des recherches expriment que les patients atteints de sarcomes de tissus mous non rhabdomyosarcomes ne doivent être traités qu'avec une chimiothérapie de dose élevée suivie d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues sauf dans le cadre d'essais cliniques.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 1st January, 2013
Traduction financée par: Financeurs pour le Canada : Instituts de Recherche en Sant� du Canada, Minist�re de la Sant� et des Services Sociaux du Qu�bec, Fonds de recherche du Qu�bec-Sant� et Institut National d'Excellence en Sant� et en Services Sociaux