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Intervention Review

Hematopoietic stem cell transplantation for people with ß-thalassaemia major

  1. Vanitha A Jagannath1,*,
  2. Zbys Fedorowicz2,
  3. Amani Al Hajeri3,
  4. Nianfang Hu4,
  5. Akshay Sharma5

Editorial Group: Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group

Published Online: 5 OCT 2011

Assessed as up-to-date: 24 AUG 2011

DOI: 10.1002/14651858.CD008708.pub2


How to Cite

Jagannath VA, Fedorowicz Z, Al Hajeri A, Hu N, Sharma A. Hematopoietic stem cell transplantation for people with ß-thalassaemia major. Cochrane Database of Systematic Reviews 2011, Issue 10. Art. No.: CD008708. DOI: 10.1002/14651858.CD008708.pub2.

Author Information

  1. 1

    American Mission Hospital, Department of Paediatrics, Manama, Bahrain

  2. 2

    Ministry of Health, Bahrain, UKCC (Bahrain Branch), Awali, Bahrain

  3. 3

    Ministry of Health, Department of Genetics, Awali, Bahrain

  4. 4

    West China Hospital, Sichuan University, Department of Dermatology, Chengdu, Sichuan, China

  5. 5

    Winship Cancer Institute, Department of Hematology and Medical Oncology, Atlanta, Georgia, USA

*Vanitha A Jagannath, Department of Paediatrics, American Mission Hospital, Manama, Manama, PO Box 1, Bahrain. kidzdoc311@gmail.com. kidzdoc311@yahoo.co.in.

Publication History

  1. Publication Status: New
  2. Published Online: 5 OCT 2011

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Abstract

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Background

Thalassemia is an inherited blood disorder, caused by mutations in regulatory genes and transmitted as an autosomal recessive disorder, which results in a reduced rate of synthesis of one of the globin chains that make up haemoglobin. In ß-thalassaemia major there is an underproduction of ß-globin chains combined with excess of free α-globin chains. The excess free α-globin chains damage the red blood cell membranes, leading to their destruction and a phenomenon termed ineffective erythropoiesis. The conventional approach to treatment is based on the correction of haemoglobin status through regular blood transfusions and iron chelation therapy for iron overload. Although conventional treatment has the capacity to improve the quality of life of people with ß-thalassaemia major, allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is the only currently available procedure which has the potential to definitively cure the disease.

Objectives

To evaluate the effectiveness and safety of different types of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, in people with severe transfusion-dependant ß-thalassaemia major, ß-thalassaemia intermedia or ß0/+- thalassaemia variants requiring chronic blood transfusion.

Search methods

We searched the Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Haemoglobinopathies Trials Register comprising references identified from comprehensive electronic database searches and handsearches of relevant journals and abstract books of conference proceedings.

Date of the most recent search: 27 May 2011.

Selection criteria

Randomised controlled trials and quasi-randomised controlled trials comparing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with each other or with standard therapy (regular transfusion and chelation regimen).

Data collection and analysis

Two review authors independently screened studies and had planned to extract data and assess risk of bias using standard Cochrane Collaboration methodologies but no studies were identified for inclusion.

Main results

No relevant studies were retrieved after a comprehensive search of the literature.

Authors' conclusions

We were unable to identify any randomised controlled trials or quasi-randomised controlled trials on the effectiveness and safety of different types of allogeneic stem cell transplantation in people with severe transfusion-dependant ß-thalassaemia major or ß0/+- thalassaemia variants requiring chronic blood transfusion. The absence of high-level evidence for the effectiveness of these interventions emphasises the need for well-designed, adequately-powered, randomised controlled clinical trials.

 

Plain language summary

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Transplantation of blood-forming stem cells for people with ß-thalassaemia major

Thalassaemia is a blood disorder passed down through families (inherited) in which the body makes an abnormal form of haemoglobin (the protein in red blood cells that carries oxygen). The disorder results in excessive destruction of red blood cells, which, without blood transfusions, leads to anaemia and causes significant mortality and morbidity. The anaemia can be treated effectively with regular blood transfusions. However, these lead to the accumulation of iron, which, unless treated with regular iron chelation, causes multiorgan disease and early death. Although ß-thalassaemia major responds to this conventional treatment to correct haemoglobin status, the treatment does not provide a cure. The use of hematopoietic (blood-forming) stem cell transplantation involves replacing the unhealthy hematopoietic stem cells with normal hematopoietic stem cells from a healthy donor. These stem cells then produce normal red blood cells containing normal amounts of globin chains. Stem cells can be derived from either the bone marrow or blood (umbilical cord blood or peripheral blood) of a healthy individual. The review authors did not find any randomised controlled trials assessing the effectiveness and safety of different types of stem cell transplantation in people with severe transfusion-dependant ß-thalassaemia major or ß0/+- thalassaemia variants requiring chronic blood transfusion.

 

Résumé

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Contexte

La thalassémie est une maladie héréditaire du sang, causée par des mutations dans des gènes de la régulation et qui est transmise comme une affection autosomique récessive, qui se traduit par un taux réduit de synthèse d'une des chaînes de globine qui composent l'hémoglobine. Dans la ß-thalassémie majeure il y a une production insuffisante de chaînes de ß-globine combinée à un surplus de chaînes libres de α-globine. Les chaînes de α-globine en surplus endommagent les membranes des globules rouges, entraînant leur destruction et un phénomène appelé l'érythropoïèse inefficace. L'approche conventionnelle de traitement est basée sur la correction du taux d'hémoglobine par des transfusions sanguines régulières et une thérapie de chélation du fer contre la surcharge en fer. Bien que le traitement conventionnel ait la capacité d'améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de ß-thalassémie majeure, la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques est la seule procédure actuellement disponible qui a le potentiel de guérir définitivement la maladie.

Objectifs

Évaluer l'efficacité et la tolérance de différents types de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques, chez les personnes atteintes de forme sévère de ß-thalassémie majeure transfusion-dépendantes, de ß-thalassémie intermédiaire ou de variantes de ß0 +/- thalassémie nécessitant des transfusions sanguines chroniques.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons effectué une recherche dans le registre des essais sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane sur la fibrose kystique et les maladies génétiques qui comprend des références identifiées à partir de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques, et nous avons recherché manuellement dans les journaux et les recueils de résumés de congrès pertinents.

Date de la recherche la plus récente : le 27 mai 2011.

Critères de sélection

Des essais contrôlés randomisés et quasi-randomisés comparant des transplantations allogéniques de cellules souches hématopoïétiques entre elles ou avec la thérapie standard (transfusion régulière et traitement chélateur).

Recueil et analyse des données

Deux auteurs de revue ont indépendamment examiné les études et devaient extraire des données et évaluer le risque de biais en utilisant les méthodologies standards de la Collaboration Cochrane, mais aucune étude n'a été retenue pour inclusion.

Résultats Principaux

Aucune étude pertinente n'a été trouvée après une recherche exhaustive dans la littérature.

Conclusions des auteurs

Nous n'avons pas été en mesure d'identifier le moindre essai contrôlé randomisé ou quasi-randomisé sur l'efficacité et la tolérance des différents types de transplantation allogénique de cellules souches chez les personnes atteintes de forme sévère de ß-thalassémie majeure transfusion-dépendante ou de variantes de ß0 +/- thalassémie nécessitant des transfusions sanguines chroniques. L'absence de haut niveau preuves quant à l'efficacité de ces interventions souligne le besoin d'essais contrôlés randomisés bien conçus et de puissance adéquate.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 1st November, 2011
Traduction financée par: Ministère du Travail, de l'Emploi et de la Santé Français

 

Résumé simplifié

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Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour les personnes atteintes de ß-thalassémie majeure

La thalassémie est une maladie du sang transmise par les familles (héréditaire) dans laquelle le corps fabrique une forme anormale d'hémoglobine (la protéine dans les globules rouges qui transporte l'oxygène). La maladie entraine une destruction excessive de globules rouges, qui, en l'absence de transfusion sanguine, conduit à l'anémie et est responsable d'une mortalité et d'une morbidité significatives. L'anémie peut être traitée efficacement au moyen de transfusions sanguines régulières. Toutefois, ceci conduit à l'accumulation de fer, qui, à défaut de traitement par chélation régulière du fer, provoque une défaillance multiviscérale et un décès prématuré. Bien que la ß-thalassémie majeure réponde à ce traitement conventionnel pour la correction du statut d'hémoglobine, le traitement n'est pas curatif. L'utilisation de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (génératrices de sang) consiste à remplacer les mauvaises cellules souches hématopoïétiques avec des cellules souches hématopoïétiques normales d'un donneur sain. Ces cellules souches produisent alors des globules rouges normaux contenant des quantités normales de chaînes de globine. Les cellules souches peuvent être dérivées soit de la moelle osseuse soit du sang (sang du cordon ombilical ou sang périphérique) d'un individu sain. Les auteurs de la revue n'ont pas trouvé le moindre essai clinique randomisé évaluant l'efficacité et la sécurité des différents types de transplantation de cellules souches chez les personnes atteintes de grave ß-thalassémie majeure transfusion-dépendante ou de variantes de ß0 +/- thalassémie nécessitant des transfusions sanguines chroniques.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 1st November, 2011
Traduction financée par: Ministère du Travail, de l'Emploi et de la Santé Français