Intervention Review

Extracorporeal photopheresis versus standard treatment for acute graft-versus-host disease after haematopoietic stem cell transplantation in paediatric patients

  1. Marcus Weitz1,*,
  2. Brigitte Strahm2,
  3. Joerg J Meerpohl3,
  4. Dirk Bassler4

Editorial Group: Cochrane Childhood Cancer Group

Published Online: 25 FEB 2014

Assessed as up-to-date: 11 MAR 2013

DOI: 10.1002/14651858.CD009759.pub2

How to Cite

Weitz M, Strahm B, Meerpohl JJ, Bassler D. Extracorporeal photopheresis versus standard treatment for acute graft-versus-host disease after haematopoietic stem cell transplantation in paediatric patients. Cochrane Database of Systematic Reviews 2014, Issue 2. Art. No.: CD009759. DOI: 10.1002/14651858.CD009759.pub2.

Author Information

  1. 1

    University Children's Hospital, Pediatric Nephrology, Zurich, Switzerland

  2. 2

    University Medical School Freiburg, Pediatric Hematology and Oncology Centre for Pediatrics and Adolescent Medicine, Freiburg, Germany

  3. 3

    Medical Center - University of Freiburg, German Cochrane Centre, Freiburg, Germany

  4. 4

    University Children's Hospital, Department of Neonatology, Tuebingen, Germany

*Marcus Weitz, Pediatric Nephrology, University Children's Hospital, Steinwiesstrasse 75, Zurich, 8032, Switzerland. marcus.weitz@kispi.uzh.ch.

Publication History

  1. Publication Status: New
  2. Published Online: 25 FEB 2014

SEARCH

 

Abstract

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Background

Acute graft-versus host disease (aGvHD) is a major cause of morbidity and mortality after haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) occurring in 8% to 59% of the recipients. Currently, the therapeutic mainstay for aGvHD is corticosteroids. However, there is no established standard treatment for steroid-refractory aGvHD. Extracorporeal photopheresis (ECP) is a type of immunomodulatory method amongst different therapeutic options that involves ex vivo collection of peripheral mononuclear cells, exposure to the photoactive agent 8-methoxypsoralen and ultraviolet-A radiation, and re-infusion of these treated blood cells to the patient. The mechanisms of action of ECP are not completely understood

Objectives

To evaluate the effectiveness and safety of ECP for the management of aGvHD in children and adolescents after HSCT.

Search methods

We searched the Cochrane Central Register of Controlled Trials (Issue 9, 2012), MEDLINE/PubMed and EMBASE (Ovid) databases from their inception to 12 September 2012. We searched the reference lists of potentially relevant studies without any language restriction. We searched eight trial registers and four conference proceedings. We also contacted an expert in the field to request information on unpublished study that involves ECP in aGvHD after HSCT.

Selection criteria

Randomised controlled trials (RCTs) comparing ECP with or without standard treatment versus standard treatment alone in paediatric patients with aGvHD after HSCT.

Data collection and analysis

Two review authors independently performed the study selection. We resolved disagreement in the selection of trials by consultation with a third review author.

Main results

We found no studies meeting the criteria for inclusion in this review.

Authors' conclusions

The efficacy of ECP in the treatment of aGvHD in paediatric patients after HSCT is unknown and its use should be restricted within the context of RCTs. Such studies should address a comparison of ECP alone or in combination with standard treatment versus standard treatment alone.

 

 

Plain language summary

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Extracorporeal photopheresis for acute graft-versus-host disease after haematopoietic stem cell transplantation in paediatric patients

Background

Acute graft-versus-host disease is a common complication after haematopoietic stem cell transplantation (HSCT; transplant of blood-forming stem cells). Immune cells (white blood cells) from the donor recognise the patient's cells as foreign ('non-self'). Therefore, the transplanted immune cells attack the cells of the patient. The main affected organs are skin, liver and gut among other organ tissues. These immune reactions may cause acute inflammation followed by chronic changes of the organs (e.g. fibrosis). First-line therapy usually consists of immunosuppressive drugs such as corticosteroids in combination with other immunosuppressive agents in refractory cases (where the disease is resistant to treatment). The use of these immunosuppressive drugs is designed to suppress the immune-mediated attack of the patient's cells. Limited effectiveness and severe side effects of these immunosuppressive drugs have led to the application of several alternative approaches.

Extracorporeal photopheresis (ECP) is an immunomodulatory therapy that involves collection of immune cells from peripheral blood outside the person's body. These immune cells are then exposed to a photoactive agent (a chemical that responds to exposure to light; e.g. 8-methoxypsoralen) with subsequent ultraviolet-A radiation and then re-infused. The immunomodulatory effects of this procedure have not been completely elucidated.

Several current clinical practice recommendations suggest consideration of ECP in paediatric patients with acute graft-versus-host disease after HSCT.

Study characteristics

We searched scientific databases for randomised controlled trials (RCTs; clinical studies where people are randomly put into one of two or more treatment groups) that were designed to evaluate the effectiveness and safety of ECP for the management of acute graft-versus-host disease in children and adolescents (under 18 years of age) after HSCT.

Results

We found no RCTs that analysed the efficacy of ECP for paediatric patients with acute graft-versus-host disease after HSCT. Current recommendations are based on retrospective (a study in which the outcomes have occurred to the participants before the study began) or observational (a study in which the investigators do not seek to intervene, and simply observed the course of events) studies only. We recommend the use of ECP in paediatric patients after HSCT only in the context of RCTs.

 

Résumé

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Photophérèse extracorporelle versus traitement standard pour la maladie du greffon contre l'hôte aiguë après la greffe de cellules souches hématopoïétiques chez le patient pédiatrique

Contexte

La maladie du greffon contre l'hôte aiguë (MGCHa) est une cause majeure de morbidité et de mortalité après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) survenant chez 8 % à 59 % des receveurs. Actuellement, les corticostéroïdes sont le traitement usuel de la MGCHa. Cependant, il n'existe aucun traitement standard établi contre la MGCHa réfractaire aux stéroïdes. La photophérèse extracorporelle (PEC) est un type de méthode immunomodulatrice parmi différentes options thérapeutiques qui implique la collecte ex-vivo de cellules mononucléées périphériques, leur exposition à l'agent photoactif 8-méthoxypsoralène et au rayonnement ultraviolet A, et la réinjection de ces cellules sanguines traitées dans le patient. Les mécanismes d'action de la PEC ne sont pas complètement compris.

Objectifs

Évaluer l'efficacité et l'innocuité de la PEC dans la prise en charge de la MGCHa chez l'enfant et l'adolescent après la GCSH.

Stratégie de recherche documentaire

Nous avons effectué des recherches dans le registre Cochrane des essais contrôlés (numéro 9, 2012) et dans les bases de données MEDLINE/PubMed et EMBASE (Ovid) depuis leur création jusqu'au 12 septembre 2012. Les références bibliographiques des études potentiellement pertinentes ont été consultées sans aucune restriction de langue. Nous avons également fait des recherches dans huit registres d'essais cliniques et quatre actes de conférences. Enfin, nous avons pris contact avec un expert du domaine afin de solliciter des informations sur les études non publiées impliquant la PEC dans la MGCHa après la GCSH.

Critères de sélection

Essais contrôlés randomisés (ECR) comparant la PEC avec ou sans traitement standard au traitement standard seul chez les patients pédiatriques atteints d'une MGCHa après la GCSH.

Recueil et analyse des données

Deux auteurs de la revue ont indépendamment sélectionné les études. Les divergences concernant la sélection des essais ont été résolues par consultation avec un troisième auteur de la revue.

Résultats Principaux

Nous n'avons trouvé aucune étude remplissant les critères d'inclusion dans cette revue.

Conclusions des auteurs

L'efficacité de la PEC dans le traitement de la MGCHa chez le patient pédiatrique après la GCSH est inconnue et son utilisation devrait être limitée au contexte des ECR. De telles études devraient comparer la PEC seule ou en association avec le traitement standard au traitement standard seul.

 

Résumé simplifié

  1. Top of page
  2. Abstract
  3. Plain language summary
  4. Résumé
  5. Résumé simplifié

Photophérèse extracorporelle versus traitement standard pour la maladie du greffon contre l'hôte aiguë après la greffe de cellules souches hématopoïétiques chez le patient pédiatrique

La photophérèse extracorporelle pour le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte aiguë après une greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les patients pédiatriques

Contexte

La maladie du greffon contre l'hôte aiguë est une complication fréquente après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH ; greffe de cellules souches formant des cellules sanguines). Les cellules immunitaires (globules blancs) du donneur reconnaissent les cellules du patient comme étrangères (« non-soi »). Par conséquent, les cellules immunitaires transplantées attaquent les cellules du patient. Les principaux organes touchés sont la peau, le foie et l'intestin, parmi d'autres tissus organiques. Ces réactions immunitaires peuvent entraîner une inflammation aiguë suivie par des changements chroniques des organes (par exemple, une fibrose). Le traitement de première intention consiste habituellement en des médicaments immunosuppresseurs tels que les corticostéroïdes, en association avec d'autres agents immunosuppresseurs dans les cas réfractaires (lorsque la maladie est résistante au traitement). L'utilisation de ces médicaments immunosuppresseurs vise à supprimer l'attaque d'origine immunitaire des cellules du patient. Une efficacité limitée et de graves effets secondaires de ces médicaments immunosuppresseurs ont conduit à l'application de plusieurs autres approches.

La photophérèse extracorporelle (PEC) est un traitement immunomodulateur qui implique la collecte de cellules immunitaires du sang périphérique en dehors du corps de la personne. Ces cellules immunitaires sont ensuite exposées à un agent photoactif (un produit chimique qui réagit à l'exposition à la lumière, par ex. le 8-méthoxypsoralène), puis à un rayonnement ultraviolet A, avant d'être réinjectées. Les effets immunomodulateurs de cette procédure n'ont pas été totalement élucidés.

Plusieurs recommandations actuelles de pratique clinique suggèrent d'envisager la PEC chez les patients pédiatriques atteints de la maladie du greffon contre l'hôte aiguë après la GCSH.

Caractéristiques des études

Nous avons effectué des recherches dans des bases de données scientifiques pour les essais contrôlés randomisés (ECR ; études cliniques où les personnes sont assignées de façon aléatoire dans un groupe de traitement parmi deux ou plusieurs) conçus pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la PEC dans la prise en charge de la maladie du greffon contre l'hôte aiguë chez les enfants et les adolescents (âgés de moins de 18 ans) après la GCSH.

Résultats

Nous n'avons identifié aucun ECR analysant l'efficacité de la PEC chez les patients pédiatriques atteints de la maladie du greffon contre l'hôte aiguë après la GCSH. Les recommandations actuelles sont basées uniquement sur des études rétrospectives (lorsque les résultats se sont produits pour les participants avant le début de l'étude) ou observationnelles (lorsque les investigateurs ne cherchent pas à intervenir mais observent simplement l'évolution des événements). Nous recommandons l'utilisation de la PEC chez les patients pédiatriques après la GCSH uniquement dans le cadre d'ECR.

Notes de traduction

Traduit par: French Cochrane Centre 15th June, 2014
Traduction financée par: Financeurs pour le Canada : Instituts de Recherche en Santé du Canada, Ministère de la Santé et des Services Sociaux du Québec, Fonds de recherche du Québec-Santé et Institut National d'Excellence en Santé et en Services Sociaux; pour la France : Ministère en charge de la Santé