Aminocyclitols as Pharmacological Chaperones for Glucocerebrosidase, a Defective Enzyme in Gaucher Disease

Authors

  • Meritxell Egido-Gabás,

    1. Research Unit on Bioactive Molecules (RUBAM); Departament de Química Orgànica Biològica, Institut d'Investigacions Químiques i Ambientals de Barcelona (IIQAB-C.S.I.C); Jordi Girona 18-26, 08034 Barcelona, Spain
    Search for more papers by this author
  • Daniel Canals,

    1. Research Unit on Bioactive Molecules (RUBAM); Departament de Química Orgànica Biològica, Institut d'Investigacions Químiques i Ambientals de Barcelona (IIQAB-C.S.I.C); Jordi Girona 18-26, 08034 Barcelona, Spain
    Search for more papers by this author
  • Josefina Casas,

    1. Research Unit on Bioactive Molecules (RUBAM); Departament de Química Orgànica Biològica, Institut d'Investigacions Químiques i Ambientals de Barcelona (IIQAB-C.S.I.C); Jordi Girona 18-26, 08034 Barcelona, Spain
    Search for more papers by this author
  • Amadeu Llebaria,

    1. Research Unit on Bioactive Molecules (RUBAM); Departament de Química Orgànica Biològica, Institut d'Investigacions Químiques i Ambientals de Barcelona (IIQAB-C.S.I.C); Jordi Girona 18-26, 08034 Barcelona, Spain
    Search for more papers by this author
  • Antonio Delgado

    1. Research Unit on Bioactive Molecules (RUBAM); Departament de Química Orgànica Biològica, Institut d'Investigacions Químiques i Ambientals de Barcelona (IIQAB-C.S.I.C); Jordi Girona 18-26, 08034 Barcelona, Spain
    2. Universitat de Barcelona, Facultat de Farmàcia, Unitat de Química Farmacèutica (Unitat Associada al CSIC), Avda. Joan XXIII, s/n, 08028 Barcelona, Spain, Fax: (+34) 932045904
    Search for more papers by this author

Abstract

original image

New therapeutic strategies against sphingolipidoses: a series of aminocyclitols described herein represent new structural types of compounds with promising chaperone-like properties on GlcCerase, a defective enzyme associated with Gaucher disease.

Ancillary