Relapsing or refractory idiopathic thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome: the role of rituximab

Authors

  • Domenica Caramazza,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Gerlando Quintini,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Ignazio Abbene,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Alessandra Malato,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Giorgia Saccullo,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Lucio Lo Coco,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Rosa Di Trapani,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Roberto Palazzolo,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Rita Barone,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Giuseppina Mazzola,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Sergio Rizzo,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Paolo Ragonese,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Paolo Aridon,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Vincenzo Abbadessa,

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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  • Sergio Siragusa

    1. From the Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, U.O. di Immunoematologia e Servizio Trasfusionale, and U.O. di Neurologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Palermo, Italy.
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Sergio Siragusa, MD, Cattedra ed U.O. di Ematologia con trapianto, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, Via del Vespro 127, I-90127 Palermo, Italy; e-mail: sergio.siragusa@unipa.it.

Abstract

Idiopathic thrombotic thrombocytopenic purpura–hemolytic uremic syndrome (TTP-HUS) is a rare disease responsive to treatment with plasma exchange (PE) but with a high percentage of relapse or refractory patients. A severe deficiency of ADAMTS-13 (<5% of normal activity), congenital or caused by an autoantibody, may be specific for TTP and it has been proposed that severe ADAMTS-13 deficiency now defines TTP. B cells play a key role in both the development and the perpetuation of autoimmunity, suggesting that B-cell depletion could be a valuable treatment approach for patients with idiopathic TTP-HUS. This review of the literature focuses on the role of rituximab, a chimeric monoclonal antibody directed against CD20 antigen expressed by B lymphocytes, in patients with relapsing or refractory TTP-HUS with or without ADAMTS-13 deficiency, suggesting that rituximab may produce clinical remission in a significant proportion of patients. Rituximab therapy reduces plasma requirement and avoids complications related to salvage-immunosuppressive therapy. In conclusion, rituximab provides an effective, well-tolerated, and safe treatment option for patients with idiopathic TTP-HUS, thus giving an alternative approach to the current treatment based on PE.

Ancillary